Oficjalne: Risdiplam Jest Skuteczny W Leczeniu Niemowląt Z SMA 1

Oficjalne: risdiplam jest skuteczny w leczeniu niemowląt z SMA 1

Firma Roche ogłosiła, że badanie kliniczne FIREFISH osiągnęło zakładany punkt końcowy. Oznacza to, że risdiplam jest skuteczny w leczeniu niemowląt z postacią I rdzeniowego zaniku mięśni.

Po 12 miesiącach przyjmowania risdiplamu 12 z 41 dzieci (tj. 29% uczestników) było w stanie siedzieć bez podparcia. W normalnym przebiegu SMA ani jedno dziecko nie osiągnęłoby takiej umiejętności. Ponadto 18 dzieci uczestniczących w badaniu (tj. 43,9%) było w stanie utrzymywać głowę prosto; 13 dzieci (tj. 31,7%) było w stanie przewracać się (turlać), a dwoje dzieci (tj. 4,9%) było w stanie stać z podparciem.

W dniu przeprowadzania analizy mediana wieku dzieci wynosiła 20,7 miesiąca, a mediana okresu przyjmowania risdiplamu – 15,2 miesiąca. Przy życiu pozostawało 38 z 41 dzieci (tj. 93%); przy życiu i bez trwałej wentylacji mechanicznej – 35 dzieci (tj. 85%). Tymczasem w naturalnym przebiegu SMA 1 mediana wieku, w jakim dzieci umierają albo przechodzą na trwałą wentylację mechaniczną, wynosi 13,5 miesiąca.

Jeśli chodzi o wpływ na funkcje mięśniowe – 90% dzieci biorących udział w badaniu doświadczyło poprawy o co najmniej 4 punkty CHOP-INTEND, a 56% osiągnęło wynik ponad 40 punktów na tej skali. Mediana poprawy wyniosła aż 20 punktów! Nieleczone, dzieci z typem 1 SMA doświadczają stałego pogarszania się wyników.

Ponadto 95% dzieci, które po 12 miesiącach pozostawały przy życiu, zachowało umiejętność przełykania, a 89% odżywiało się przez usta. Tymczasem w naturalnym przebiegu pierwszej postaci SMA wszystkie dzieci starsze niż 12 miesięcy wymagają odżywiania wspomaganego.

Tak jak informowano wcześniej, risdiplam wykazał przyjazny profil bezpieczeństwa – dotychczas w trakcie badań nie zaobserwowano poważnych zdarzeń niepożądanych, które mogłyby mieć związek z badanym lekiem.

W komunikacie prasowym dyrekcja firmy Roche dziękuje społeczności SMA, a zwłaszcza 62 rodziom, które wzięły udział w badaniu.

Przypomnijmy, że dzięki organizacjom pacjentów SMA – w szczególności Fundacji SMA i SMA Family Russia – badanie FIREFISH rozpoczęło się i zakończyło w rekordowym czasie. Obie organizacje zidentyfikowały i pomogły włączyć do badania prawie 70% uczestniczących w nim niemowląt!

Cieszymy się razem z całą społecznością SMA. Oto wielkimi krokami zbliża się kolejny skuteczny lek na tę ciężką chorobę.

Źródło

Back To Top