Dalsze Szczegóły Na Temat Dopuszczenia Terapii Genowej W Europie

Dalsze szczegóły na temat dopuszczenia terapii genowej w Europie

Przzekazujemy dalsze informacje na temat szczegółów rekomendacji Europejskiej Agencji leków dotyczącej dopuszczenia terapii genowej Zolgensma w Unii Europejskiej.

Przypomnijmy sformułowanie zaproponowane przez Europejską Agencję Leków. Lek będą mogli przyjmować:

  • chorzy z rdzeniowym zanikiem mięśni związanym z chromosomem 5q, homozygotyczną mutacją w genie SMN1 i mający kliniczne rozpoznanie SMA typu 1

lub

  • chorzy z rdzeniowym zanikiem mięśni związanym z chromosomem 5q, homozygotyczną mutacją w genie SMN1 i mający do 3 kopii genu SMN2

Widzimy, że we wskazaniach leku Europejska Agencja Leków nie zdecydowała się określić górnej granicy wieku ani wagi ciała. Jednkaże ograniczenia takie znajdą się w tak zwanej Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL). Zgodnie z ChPL, inaczej niż w USA i Japonii, na terenie Unii Europejskiej nie będzie ograniczenia co do wieku pacjenta, natomiast lek Zolgensma będzie można stosować u chorych o wadze ciała nie przekraczającej 21 kilogramów.

Kryterium wagowe jest tym, o które zabiegały europejskie organizacje SMA.

SMA Europe opublikowała komunikat, w którym zwraca uwagę na dwa niepokojące aspekty sformułowania we wskazaniach rejestracyjnych. Po pierwsze, SMA jest chorobą charakteryzującą się spektrum objawów i żaden lek nie powinien być wprowadzany do stosowania na podstawie podziału na „typy”. Po drugie, mechanizm działania leku Zolgensma nie ma żadnego związku z genem SMN2, toteż niezrozumiałe jest definiowanie pacjentów do leczenia na podstawie liczby kopii tego genu – tym bardziej, że jak niedawno dowiedziono, stosowane współcześnie metody oznaczania liczby kopii genu SMN2 są mało miarodajne.

Warto też pamiętać, że Zolgensma otrzyma dopuszczenie warunkowe: w ChPL znajdą się informacje, u jakich pacjentów wykazano bezpieczeństwo i skuteczność leku – w kategoriach wiekowych, wagowych, genetycznych. Jak wiemy, dotychczas terapię genową badano na bardzo niewielkiej grupie chorych. Zalecając dopuszczenie warunkowe, Agencja zobowiązała producenta do dostarczenia większej ilości danych o działaniu leku, w tym u chorych z innych kategorii.

Fundacja SMA działa w grupie roboczej SMA Europe ds Avexis. Naszym wspólnym europejskim celem jest, aby ta terapia – podobnie jak wszystkie inne skuteczne leki na SMA – była dostępna w całej Unii Europejskiej, w tym w Polsce, w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego.

Back To Top