DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Dostępność leczenia lekiem terapii genowej Zolgensma na świecie

W tym tygodniu trwają obrady Komitetu Do Spraw Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków. Jednym z punktów obrad jest przyjęcie opinii dotyczącej dopuszczenia na unijny rynek preparatu Zolgensma® – innowacyjnej terapii genowej do przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.

Opinię Komitetu poznamy za kilka dni. W międzyczasie przyjrzyjmy się, jak wygląda dostępność leku Zolgensma na świecie.

Dostępność w standardowym leczeniu

Pierwsze dopuszczenie na rynek lek Zolgensma otrzymał 24 maja 2019 roku w Stanach Zjednoczonych. Zakres rejestracyjny objął tam leczenie SMA u dzieci do drugiego roku życia bez względu na typ choroby, a także u dzieci przedobjawowych. Amerykański system opieki zdrowotnej opiera się o prywatne firmy ubezpieczeniowe i obecnie, po 10 miesiącach większość z nich (choć nie wszystkie) zazwyczaj wyraża zgodę na refundację terapii genowej w ramach polis ubezpieczeniowych.

Od lipca 2019 roku Zolgensma jest refundowana we Francji w ramach publicznego programu wczesnego dostępu (tzw. dopuszczenia tymczasowego). Program lekowy obejmuje tam niemowlęta do 9 miesiąca życia, u których nie rozpoczęto leczenia nusinersenem. Z leczenia lekiem Zolegnsma w tym programie skorzystało już ponad 20 niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Od 26 września 2019 roku Zolgensma jest objęta refundacją w Izraelu.

Jesienią 2019 roku lek został objęty refundacją w Katarze; 18 listopada pierwsze dzieci rozpoczęły tam leczenie.

W minionym tygodniu, 20 marca 2020 roku, Zolgensma została dopuszczona na rynek w Japonii w identycznym zakresie rejestracyjnym, jak w Stanach Zjednoczonych – tj. do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni u dzieci w wieku do 2 lat bez względu na typ choroby, w tym również u dzieci przedobjawowych.

Od prawie roku europejska społeczność osób chorych czeka na opinię CHMP, która określi również proponowany zakres rejestracyjny leku, czyli kryteria kliniczne, jakie musi spełniać pacjent, u którego dany lek wolno będzie stosować. Kryteria te tworzone są na podstawie informacji o skuteczności i bezpieczeństwie danego leku przedłożonych przez producenta. Przypomnijmy, że jako SMA Europe argumentowaliśmy, iż kryterium stosowania leku Zolgensma nie powinno bazować ani na postaci choroby, ani na wieku pacjenta (w przeciwieństwie do USA), a jedynie być ograniczone względami bezpieczeństwa.

Jeśli opinia Komitetu będzie pozytywna, Europejska Agencja Leków w ciągu kolejnych tygodni sporządzi oficjalną rekomendację dla Komisji Europejskiej. Następnie Komisja – a konkretnie Dyrekcja Generalna ds Zdrowia i Bezpieczeństwa Żywności – przeprowadza szybkie konsultacje z państwami członkowskimi i, jeśli nie spotka się ze sprzeciwem, oficjalnie udziela zgody na dopuszczenie leku do stosowania na obszarze Unii Europejskiej. Z chwilą dopuszczenia przez Komisję Europejską lek może być stosowany w standardowym leczeniu w każdym państwie członkowskim oraz w Norwegii i Wielkiej Brytanii.

Program dostępu humanitarnego (loteria)

Na chwilę obecną znakomita większość państw Unii Europejskiej odmówiła wyrażenia zgody na prowadzenie na ich terytorium programu polegającego na losowaniu leku. Zgodę na program dostępu do leku Zolgensma wydały tylko dwa państwa UE – Niemcy i Czechy.

Model oparty na losowym przydzielaniu leku publicznie skrytykowali ministrowie zdrowia sześciu państw członkowskich BENELUXA-I, a także Komisarz ds Zdrowia Unii Europejskiej. Brytyjskie środowisko medyczne publiczne odmówiło udziału w tak zaprojektowanym programie.

Fundacja SMA jest członkiem grupy roboczej ds terapii genowej SMA Europe, której jednym z kierunków działania jest poprawa modelu programu dostępu i zastąpienie losowania priorytetami opartymi na przesłankach klinicznych.

Zakup prywatny

Fundacja SMA dąży do tego, aby wszystkie skuteczne leki na SMA były finansowane ze środków publicznych. Nie wnikamy w prywatne zakupy leków przez chorych.

Mimo to, świadomi sytuacji wielu chorych na świecie, naciskamy na firmę Avexis, aby osoby kupujące lek Zolgensma z prywatnych środków mogły skorzystać ze znacznego upustu cenowego, tak jak to ma miejsce np. przy prywatnym zakupie leku Spinraza.

Back To Top