Artykuł przeglądowy na temat wczesnego leczenia SMA
Niedawno ukazał się zwięzły artykuł przeglądowy na temat wczesnego leczenia SMA pt. Clinical Evidence Supporting Early Treatment of Patients with Spinal Muscular Atrophy: Current Perspectives. Autorzy, Tamara Dangouloff i Laurent Servais, podsumowują dotychczasowy stan wiedzy na temat leczenia pacjentów chorych na SMA i są orędownikami jak najwcześniejszego rozpoczęcia procesu leczenia.
Autorzy podsumowali dane dotyczące skuteczności preparatów nusinersen, zolgensma, risdiplam i branapalm na podstawie badań klinicznych (tabela ze wszystkimi badaniami klinicznymi na str. 3 i 4). Kolejny raz eksperci podkreślają, że im wcześniej rozpocznie się leczenie, tym większe postępy można zaobserwować u chorego oraz że leczenie przedobjawowe jest nieporównywalnie lepsze od objawowego. Te wnioski zostały oparte o wyniki leku nusinersen i zolgensma, ponieważ nie ma jeszcze danych na temat skutków przedobjawowego leczenia risdiplamem i branapalmem.
Niestety badania kliniczne różnych terapii SMA są bardzo trudne do porównania między sobą. Wynika to z tego, że różnią się od siebie wieloma czynnikami, takimi jak: wiek pacjentów, typ SMA, stan chorego w trakcie rozpoczęcia leczenia, liczba chorych. Jeśli jedno badanie zezwala na włączenie do niego chorych w gorszym stanie, to prawdopodobnie efekty leczenia będą mniej spektakularne niż w badaniu, do którego włączono tylko najlepiej rokujących pacjentów. Takie terapie bardzo trudno ze sobą porównać. Niemniej panuje zupełna zgoda, że wcześniejsze leczenie daje lepsze efekty niezależnie od wybranej terapii.
Kolejnym aspektem przedyskutowanym w artykule jest koszt leczenia, co muszą wziąć pod uwagę nie tylko rodziny, ale również decydenci. Podsumowując – tak, leczenie SMA jest obecnie bardzo drogie, ale życie z SMA jest jeszcze droższe. Aby najlepiej zoptymalizować koszty, należy leczyć przedobjawowo, wtedy są największe szanse na samodzielne życie. W związku z tym konieczne jest wykonywanie badań przesiewowych pod kątem SMA.