Artykuł Przeglądowy Na Temat Wczesnego Leczenia SMA

Artykuł przeglądowy na temat wczesnego leczenia SMA

Niedawno ukazał się zwięzły artykuł przeglądowy na temat wczesnego leczenia SMA pt. Clinical Evidence Supporting Early Treatment of Patients with Spinal Muscular Atrophy: Current Perspectives. Autorzy, Tamara Dangouloff i Laurent Servais, podsumowują dotychczasowy stan wiedzy na temat leczenia pacjentów chorych na SMA i są orędownikami jak najwcześniejszego rozpoczęcia procesu leczenia.

Autorzy podsumowali dane dotyczące skuteczności preparatów nusinersen, zolgensma, risdiplam i branapalm na podstawie badań klinicznych (tabela ze wszystkimi badaniami klinicznymi na str. 3 i 4). Kolejny raz eksperci podkreślają, że im wcześniej rozpocznie się leczenie, tym większe postępy można zaobserwować u chorego oraz że leczenie przedobjawowe jest nieporównywalnie lepsze od objawowego. Te wnioski zostały oparte o wyniki leku nusinersen i zolgensma, ponieważ nie ma jeszcze danych na temat skutków przedobjawowego leczenia risdiplamem i branapalmem.

Niestety badania kliniczne różnych terapii SMA są bardzo trudne do porównania między sobą. Wynika to z tego, że różnią się od siebie wieloma czynnikami, takimi jak: wiek pacjentów, typ SMA, stan chorego w trakcie rozpoczęcia leczenia, liczba chorych. Jeśli jedno badanie zezwala na włączenie do niego chorych w gorszym stanie, to prawdopodobnie efekty leczenia będą mniej spektakularne niż w badaniu, do którego włączono tylko najlepiej rokujących pacjentów. Takie terapie bardzo trudno ze sobą porównać. Niemniej panuje zupełna zgoda, że wcześniejsze leczenie daje lepsze efekty niezależnie od wybranej terapii.

Kolejnym aspektem przedyskutowanym w artykule jest koszt leczenia, co muszą wziąć pod uwagę nie tylko rodziny, ale również decydenci. Podsumowując – tak, leczenie SMA jest obecnie bardzo drogie, ale życie z SMA jest jeszcze droższe. Aby najlepiej zoptymalizować koszty, należy leczyć przedobjawowo, wtedy są największe szanse na samodzielne życie. W związku z tym konieczne jest wykonywanie badań przesiewowych pod kątem SMA.

Artykuł w oryginale

Back To Top