Wylosuj Lek – Rusza Genolotto

Wylosuj lek – rusza Genolotto

W dniu wczorajszym firma Avexis uruchomiła program dostępu przedrejestracyjnego do leku terapii genowej Zolgensma oparty na losowaniu.

Jak wcześniej pisaliśmy, w ramach Globalnego Programu Dostępu producent zamierza przekazywać nieodpłatnie lek Zolgensma dla chorych dzieci, które spełniają obowiązujące w USA kryteria leczenia.

Lek – a właściwie eksperymentalny preparat AVXS-101 (gdyż przepisy nie zezwalają na używanie nazwy handlowej produktu, który nie ma jeszcze prawa być na rynku) – wykazał obiecujące właściwości lecznicze w badaniach klinicznych. Podobnie jak Spinraza, którą też czasem zalicza się do terapii genowych, AVXS-101 podnosi poziom białka SMN w komórkach motoneuronów, zapobiegając ich obumieraniu. Czyni to w krótszym czasie niż Spinraza i dlatego wydaje się szczególnie skuteczny u małych niemowląt, których komórki mają największe zapotrzebowanie na białko SMN. Jak każde leczenie przyczynowe, AVXS-101 nie jest w stanie naprawić obumarłych neuronów, ale blokując postęp choroby, pozwala organizmowi na naturalne odbudowywanie funkcjonowania mięśni. Jest dużo wygodniejszy w użyciu ze względu na jednorazowe podanie. Ma też istotne działania niepożądane.

W maju 2019 roku AVXS-101 został dopuszczony na rynek w USA pod nazwą Zolgensma. Obecnie trwają procedury dopuszczeniowe w Unii Europejskiej.

Ze względu na możliwości produkcyjne producent w ramach programu udostępni tylko ograniczoną liczbę opakowań preparatu – do 100 opakowań rocznie.

Program niestety nie umożliwia stosowania priorytetów i kryteriów klinicznych, tak jak wymagałyby tego zasady medycyny, ani nie przewiduje monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa leku przez producenta, tak jak normalnie wymagają tego warunki dopuszczenia na rynek. Zamiast tego zostanie urządzona loteria, na której lek będzie rozlosowywany na chybił trafił wśród nadesłanych zgłoszeń.

W tej „loterii życia” mogą wziąć udział zgłoszenia dotyczące dzieci spełniających kryteria rejestracyjne leku w USA, czyli dzieci w wieku do 2 lat i mające potwierdzone badaniem genetycznym rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni (w tym dzieci przedobjawowe). Zgłoszenia będą przyjmowane tylko z krajów, w których Zolgensma nie jest dopuszczona na rynek.

Jest to program reaktywny skierowany do klinicystów: wnioski o włączenie pacjentów do loterii mogą zgłaszać tylko lekarze.

Więcej informacji o programie i sposobie nadsyłania zgłoszeń podajemy na tej stronie.

Zapraszamy też do zapoznania się ze stanowiskiem Fundacji w odniesieniu do włączania terapii AVXS-101.

Kontrowersje

Organizacje zrzeszone w SMA Europe – w tym Fundacja SMA – doceniły dobrą wolę firmy, jednak krytycznie oceniają kształt tego programu. Szczególne wątpliwości dotyczą następujących aspektów:

  • Losowy sposób decydowania o leczeniu, bez zastosowania żadnych kryteriów, które pozwoliłyby włączyć w pierwszej kolejności dzieci, dla których ze względów medycznych konieczne jest natychmiastowe leczenie terapią genową (np. ze względu na brak odpowiedzi na nusinersen).
  • Decyzja co do zastosowania konkretnej metody leczniczej faktycznie w rękach producenta leku, a nie lekarza
  • Brak monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa tej nowej terapii (mimo że takie dane będą wkrótce niezbędne w dyskusjach na temat refundacji)
  • Opracowanie programu bez konsultacji z uznanymi na świecie specjalistami neurologami ani z organizacjami pacjentów

SMA Europe wystąpiło do firmy Avexis o pilne wyjaśnienia i jeszcze przed świętami Bożego Narodzenia strony uzgodniły, że natychmiast po przerwie świąteczno-noworocznej wznowią rozmowy na temat wprowadzenia modyfikacji do programu.

Temat globalnego programu dostępu natychmiast podjęty przez światowe media. O „losowaniu życia” i „leczeniu na chybił-trafił” pisały największe agencje informacyjne, a także prasa brytyjska, amerykańska, kandyjska, niemiecka, duńska, holenderska, belgijska, rosyjska, chińska, australijska, południowoafrykańska… Większość podkreślała wątpliwości etyczne i medyczne. Pojawiły się także głosy, że dzięki programowi będzie możliwe leczenie dzieci w krajach, w których nie ma innych opcji terapeutycznych.

Stanowisko SMA Europe jest wynikiem konsensusu wszystkich organizacji członkowskich, w tym Fundacji SMA. SMA Europe uznało, że AVXS-101 jest obiecującym preparatem do przyczynowego leczenia SMA i ma dużą przyszłość w leczeniu tej ciężkiej choroby. Jego skuteczność, jak wskazują dane z badań klinicznych, różni się u poszczególnych chorych w zależności od wielu czynników, takich jak genotyp, okres trwania objawów oraz szybkość progresji choroby. O zastosowaniu AVXS-101 u konkretego pacjenta, tak jak zresztą każdego leku, powinni decydować doświadczeni lekarze, a nie rzut kostką – zwłaszcza w sytuacji, kiedy producent udostępnia tylko niewielką liczbę dawek, a część chorych wykazuje dobrą odpowiedź na inne leki. System rzutu monetą pod płaszczykiem „sprawiedliwości” nie pozostawia bowiem miejsca na wiedzę kliniczną.

Jednocześnie zdajemy sobie sprawę, że globalnie co najmniej 2,000 dzieci w każdym momencie spełnia kryteria włączenia do programu, toteż mimo dużego nagłośnienia rzeczywisty wpływ programu AVXS-101 na zdrowie publiczne i rozwiązanie problemu SMA na świecie będzie znikomy.

Back To Top