skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Roche uruchamia globalny program dostępu do leku risdiplam

Roche uruchamia program wczesnego dostępu do eksperymentalnego leku risdiplam. Od teraz lekarze na całym świecie mogą nieodpłatnie otrzymać risdiplam dla chorych z typem 1 rdzeniowego zaniku mięśni, a wkrótce również dla chorych z typem 2.

Jest to kolejna fantastyczna wiadomość! Oto otwiera się nowa opcja terapeutyczna dla chorych, którzy z powodów medycznych nie mogą być leczeni dopuszczonym lekiem nusinersen. W ramach tego programu lekarze na całym świecie mogą występować do firmy Roche o przekazanie risdiplamu dla wszystkich pacjentów, którzy spełniają ten warunek. W programie nie ma ograniczeń co do stanu chorego, a dzięki negocjacjom organizacji SMA Europe z firmą Roche nie wprowadzono też ograniczeń wiekowych: risdiplam mogą otrzymać chorzy bez względu na wiek.

Risdiplam jest preparatem opracowanym w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni poprzez znaczące zwiększenie poziomu białka SMN. Preparat jest przyjmowany drogą pokarmową (doustnie albo przez sondę lub peg). Od 2015 roku risdiplam jest poddawany badaniom klinicznym z udziałem dzieci i dorosłych z SMA. Dotychczasowe wyniki są bardzo obiecujące.

W chwili obecnej z programu wczesnego dostępu do risdiplamu mogą skorzystać tylko osoby z pierwszą postacią SMA. Organizacja SMA Europe wynegocjowała, że w ciągu najbliższego pół roku – a konkretnie od dnia złożenia przez Roche wniosku do Europejskiej Agencji Leków o dopuszczenie risdiplamu do obrotu – program obejmie także osoby z drugą postacią SMA. Nadal prowadzone są rozmowy w kierunku objęcia programem osób z trzecią postacią SMA.

W programie nie przewiduje się limitów – Roche zamierza pozytywnie rozpatrywać wszystkie prawidłowo uzasadnione wnioski spełniające warunki programu.

Program uruchamiany jest globalnie, we wszystkich krajach świata, wszędzie tam, gdzie prawo zezwala na takie stosowanie niedopuszczonych leków.

Wniosek o przekazanie risdiplamu w imieniu chorego składa do producenta lekarz neurolog. Nie mogą ich składać sami chorzy ani ich rodzice lub opiekunowie.

Zapraszamy do zapoznania się z sekcją Risdiplam na naszej stronie, a zwłaszcza z zakładką Globalny Program Dostępu, w której zamieściliśmy pytania i odpowiedzi związane z programem.

Globalny Program Dostępu


Komunikat firmy Roche

Poniżej zamieszczamy komunikat przesłany nam przez firmę Roche w odpowiedzi na naszą prośbę.

Drogie organizacje członkowskie SMA Europe,

Nawiązując do otrzymanej prośby o dalsze informacje na temat planów naszej firmy odnośnie umożliwienia dostępu przedrejestracyjnego/humanitarnego do eksperymentalnej cząsteczki risdiplam, pragniemy przekazać Państwu poniższe informacje.

Jakkolwiek w ciągu kilku ostatnich lat nastąpił znaczny postęp odnośnie leczenia osób chorych na SMA, zdajemy sobie sprawę, że w społeczności osób chorych nadal istnieje duża niezaspokojona potrzeba medyczna, a chorzy w ciężkim lub zagrażającym życiu stanie nie zawsze mają dostęp do zadowalających alternatywnych terapii lub trwających badań klinicznych.

W odpowiedzi na tę ciągle istniejącą potrzebę z przyjemnością informujemy, że firma Roche uruchomiła globalny program dostępu przedrejestracyjnego/humanitarnego do risdiplamu w państwach, w których na to pozwalają odnośne prawa i regulacje i które spełniają kryteria oparte na polityce firmy. Program typu dostęp przedrejestracyjny/humanitarny umożliwia chorym, którzy mają najbardziej pilną potrzebę medyczną i nie mają innych opcji leczenia, na dostęp do naszych leków eksperymentalnych przed ich dopuszczeniem na rynek.

W krajach, w których program dostępu przedrejestracyjnego/humanitarnego został lub zostanie wdrożony, Roche obecnie oferuje pacjentom z najpilniejszą potrzebą medyczną – pierwszą postacią SMA – możliwość otrzymania risdiplamu na podstawie decyzji ich lekarza. Jednakowoż, mając świadomość, że chorzy z innymi typami SMA również stają w obliczu sytuacji zagrażających życiu, Roche rozszerzy program na pacjentów z drugą postacią SMA w chwili złożenia wniosku o dopuszczenie risdiplamu w danym państwie. Oznacza to, że na przykład we włączonych do programu państwach Unii Europejskiej program jest już dostępny dla chorych z typem 1 SMA i zostanie rozszerzony na typ 2 w chwili złożenia wniosku w Europejskiej Agencji Leków (EMA) o dopuszczenie risdiplamu do obrotu, co jest obecnie planowane na połowę 2020 roku.

Należy podkreślić, że program dostępu przedrejestracyjnego/humanitarnego do leków eksperymentalnych musi być prowadzony w zgodności z przepisami i regulacjami każdego kraju. Przepisy te różnią się w zależności od kraju i wskutek tego wystąpią lokalne różnice między krajami w odniesieniu do charakterystyki, kryteriów i czasu uruchomienia programu. Zalecamy, żeby osoby zainteresowane otrzymaniem risdiplamu w ramach tego programu omówiły wszystkie opcje terapeutyczne z lekarzem prowadzącym. Decyzję o złożeniu wniosku do programu powinien podjąć lekarz prowadzący. Jeśli taka decyzja będzie najlepszym rozwiązaniem, lekarz prowadzący powinien złożyć wniosek w imieniu chorego do miejscowej filii firmy Roche.

Najważniejszym priorytetem dla nas jest umożliwienie szerokiego i trwałego dostępu do leków poprzez uzyskanie oficjalnego dopuszczenia na rynek oraz objęcie refundacją. Współpracujemy z instytucjami zdrowia publicznego, władzami oraz innymi kluczowymi interesariuszami na całym świecie, aby umożliwić dostęp do risdiplamu wszystkim chorym, którzy mogą odnieść korzyść z tej terapii, najszybciej jak możliwe.

Pragniemy podziękować Wam za współpracę. Będziemy informować o programie w miarę jego postępu.

Fani Petridis
Global Patient Partnership Director, Rare Diseases
w imieniu Roche Global SMA Team

Oryginał listu


Od Fundacji SMA

Risdiplam jest eksperymentalnym doustnym lekiem opracowanym w celu przyczynowego leczenia SMA. Wiadomo, że znacznie zwiększa poziom białka SMN w komórkach, a przyjmujący go chorzy w większości doświadczają znaczącej poprawy. Dzięki naszym staraniom, od 2017 roku badania kliniczne risdiplamu prowadzone są również w Polsce. Obecnie udział w nich bierze prawie 40 dzieci. W Fundacji SMA uważnie obserwujemy postęp tych badań i jesteśmy przekonani, że risdiplam niesie ogromną nadzieję dla chorych na SMA.

Od jesieni 2019 roku Fundacja SMA pracuje z firmą Roche nad wdrożeniem programu dostępu przedrejestracyjnego do risdiplamu w Polsce, tak aby osoby, które tego potrzebują, miały łatwy dostęp do tej bardzo obiecującej opcji terapeutycznej.

W ciągu najbliższych tygodni będziemy regularnie informowali o statusie programu dostępu do risdiplamu w Polsce. W międzyczasie pragniemy podziękować wszystkim, dzięki którym możemy tak skutecznie działać, w tym zwłaszcza naszym Darczyńcom.

Back To Top