Risdiplam Jest Skuteczny W Leczeniu Niemowląt Z SMA Typu 1

Risdiplam jest skuteczny w leczeniu niemowląt z SMA typu 1

To już oficjalne: wyniki części II badania klinicznego FIREFISH są pozytywne. Risdiplam jest skuteczny w leczeniu niemowląt w wieku 1–7 miesięcy z pierwszą postacią rdzeniowego zaniku mięśni.

Badanie tego preparatu osiągnęło zakładany punkt końcowy – odsetek dzieci, które wskutek przyjmowania risdiplamu są w stanie siedzieć samodzielnie. Ponadto nie wystąpiły działania niepożądane, które doprowadziłyby do rezygnacji jakiegokolwiek uczestnika.

Szczegółowe dane uzyskane w badaniu mają zostać ogłoszone w ciągu najbliższych miesięcy.

Risdiplam jest innowacyjną cząsteczką, która po przyjęciu doustnym modyfikuje składanie genu SMN2 w taki sposób, że gen ten zaczyna kodować znacznie większą ilość pełnowartościowego białka SMN, niezbędnego do funkcjonowania motoneuronów. Prowadzonych jest szereg badań klinicznych risdiplamu, w tym w Polsce. Po dalsze informacje zapraszamy na tę stronę.

Back To Top