skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Świętujemy rok wprowadzenia programu lekowego na SMA w Polsce

W czwartek 12 grudnia we współpracy z Polskim Towarzystwem Neurologów Dziecięcych zorganizowaliśmy konferencję prasową, aby podsumować rok od wprowadzenia programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce”. Konferencja miała miejsce w siedzibie Polskiej Agencji Prasowej w Warszawie.

Na pytania dziennikarzy odpowiadali Minister Zdrowia prof. Łukasz Szumowski, były Wiceminister Zdrowia prof. Marcin Czech, Dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami NFZ dr Iwona Kasprzak, Przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych (PTND) prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, wiceprzewodnicząca PTND prof. Anna Kostera-Pruszczyk, neurolog dziecięcy i genetyk dr Maria Jędrzejowska, a także pełniący obowiązki prezesa Fundacji SMA Paweł Pedrycz. Wszystko moderował świetny jak zawsze Bartosz Kwiatek z Polsatu. Celem, jaki nam przyświecał przy organizacji tego wydarzenia, było podkreślenie znaczenia programu leczenia SMA dla naszej społeczności, a jednocześnie zaakcentowanie największych wyzwań na najbliższą przyszłość: wprowadzenia modelu opieki koordynowanej w SMA oraz rozpoczęcia powszechnych badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA.

Profesor Mazurkiewicz-Bełdzińska przedstawiła aktualny stan programu lekowego, z podziałem na województwa i dokładnymi danymi. Wszyscy obecni zgodzili się, że tempo wdrożenia przeszło najśmielsze oczekiwania. W programie bierze udział 25 szpitali w Polsce, a do leczenia zakwalifikowanych zostało już 579 osób, czyli większość chorych w naszym kraju.

W ciągu 8–9 miesięcy udało się zakwalifikować do programu 60 proc. pacjentów, którzy leczenia potrzebują. Do tego poziomu kraje Zachodniej Europy dochodziły o wiele dłużej

— powiedział minister Szumowski.

Minister dodał, że w Polsce leczeni są również chorzy, którzy tu legalnie osiedlają się i podejmują pracę, zmotywowani lepszą dostępnością leczenia SMA. Jak to Minister ujął, w ten sposób Polska spłaca dług, gdyż wcześniej dziesiątki polskich rodzin wyjechało za granicę, aby móc otrzymać refundowane leczenie.

Fundacja i eksperci medyczni przypomnniali, że lek jest skuteczny w całej populacji chorych. Profesor Anna Kostera-Pruszczyk przedstawiła proces leczenia osób dorosłych, a także wyzwania, podkreślając, że efekty stosowania nusinersenu są widoczne u każdego z jej pacjentów. Wśród gości był pan Wojciech Kowalczyk, który od dwóch lat przyjmuje nusinersen z rewelacyjnym efektem.

Profesor Kostera-Pruszczyk oraz Fundacja mówiły też o potrzebie wdrożenia modelu opieki koordynowanej w rdzeniowym zaniku mięśni, tak jak to funkcjonuje w wielu krajach Zachodu.

Pomiędzy zebranymi gośćmi biegała czteroletnia Helenka, będąca żywym przykładem tego, jak należy leczyć SMA. Gdyby nie leczenie wprowadzone w drugiej dobie życia, Helenka rozwinęłaby najcięższą postać SMA. Tymczasem nie ma śladu choroby – zaraz po urodzeniu dziewczynka dzięki Fundacji została włączona do badania klinicznego NURTURE i w 10. dobie życia otrzymała nusinersen.

Sto procent dzieci, którym podano lek przedobjawowo, samodzielnie siedzi. Osiemdziesiąt osiem procent chodzi. To czynności nieosiągalne dla dzieci ze SMA 1, nie leczonych odpowiednio wcześnie

— mówiła o dzieciach z badania NURTURE dr Maria Jędrzejowska z Instytutu Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej PAN. Dr Jędrzejowska pracuje nad pilotażowym projektem badań przesiewowych w Polsce, który mamy nadzieję będzie mógł wkrótce wystartować. Jako „absolutny priorytet” dla naszego środowiska określił wprowadzenie badań przesiewowych w Polsce Paweł Pedrycz z naszej Fundacji.

Nad przygotowaniem konferencji z naszej strony od trzech tygodni non-stop pracowało pięcioro wolontariuszy: Paweł, Kasia, Dorota, Iwona i Kacper.

W mediach

Back To Top