SRK-015 Na Wzmocnienie Mięśni W SMA: Pozytywne Informacje Z Badania Klinicznego TOPAZ

SRK-015 na wzmocnienie mięśni w SMA: pozytywne informacje z badania klinicznego TOPAZ

Scholar Rock, firma rozwijająca SRK-015, ogłosiła wstępne dane z badania klinicznego tego nowego preparatu, którego celem jest zwiększenie siły mięśni u osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni. I są to dobre dane!

Dane od 29 dorosłych chorych na SMA, którzy przez rok uczestniczyli w badaniu klinicznym TOPAZ, wskazują, że SRK-015 jest prawidłowo absorbowany do tkanki mięśniowej i zwiększa poziom prekursora miostatyny w osoczu krwi niemal stukrotnie. Przy tym nie zaobserwowano istotnych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa preparatu.

Przypomnijmy, że miostatyna jest białkiem, którego zadaniem jest ograniczanie rozrostu tkanki mięśniowej. Niedobór tego białka – wynikły np. z mutacji genetycznej albo zastosowania metod farmakologicznych – powoduje szybki, nieraz nadmierny rozrost mięśni. Na poziomie chemicznym SRK-015 blokuje przemianę prekursora miostatyny w miostatynę. Celem jest kontrolowanie poziomu miostatyny w sposób selektywny, tak aby uniknąć niebezpiecznych działań niepożądanych charakterystycznych dla obecnie dostępnych nieselektywnych preparatów.

Badanie TOPAZ prowadzone jest w USA i Europie z udziałem 55 dorosłych chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3. Uczestnicy – podzieleni na trzy grupy – co cztery tygodnie otrzymują albo standardową dawkę SRK-015 (dwie pierwsze grupy), albo w sposób zaślepiony dawkę standardową lub dawkę 10-krotnie niższą (trzecia grupa). Głównym punktem końcowym badania jest określenie istotnych klinicznie zmian w funkcjonowaniu chorych mierzonych na skalach funkcjonalnych Hammersmith.

Pośrednich wyników badania TOPAZ możemy się spodziewać w pierwszej połowie 2020 roku. Ogólne wyniki końcowe mają zostać udostępnione w ostatnim kwartale 2020 roku, a komplet danych – w pierwszym kwartale 2021 roku.

Mamy ogromną nadzieję, że SRK-015 okaże się kolejnym przełomowym lekiem w leczeniu SMA.

Źródło