Risdiplam Jest Bezpieczny I Skuteczny W Leczeniu SMA Typu 2 I 3

Risdiplam jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu SMA typu 2 i 3

Wkrótce być może otrzymamy nowy, wyjątkowo silny lek na rdzeniowy zanik mięśni. Firma Roche ogłosiła dzisiaj, że kluczowe badanie kliniczne risdiplamu o nazwie SUNFISH osiągnęło zakładany punkt końcowy. Dane z badania, poparte również naszymi własnymi obserwacjami, wskazują, że risdiplam jest bezpieczny i skutecznie poprawia funkcję mięśniową u chorych na SMA typu 2 i 3.

Jest to wiadomość, na którą czekaliśmy od dawna!

Przez ostatnie 3 lata 231 dzieci, młodzieży i dorosłych chorych na SMA typu 2 i 3 przyjęło eksperymantalny preparat risdiplam w ramach badania klinicznego SUNFISH. Celem badania było określenie profilu bezpieczeństwa oraz skuteczności risdiplamu w leczeniu SMA. Przez 12 miesięcy uczestnicy badania codziennie przyjmowali syrop zawierający albo risdiplam, albo placebo. Następnie przeprowadzono analizę porównawczą.

Wyniki są jednoznaczne: większość chorych przyjmujących risdiplam doświadczyła istotnej kliniczne poprawy funkcji mięśniowej.

Firma Roche podaje:

Badanie [SUNFISH] osiągnęło swój główny punkt końcowy – poprawę [o co najmniej 3 pkt] na skali MFM-32 w badanej populacji po roku przyjmowania risdiplamu w porównaniu do placebo. Nie zaobserwowano działań związanych z bezpieczeństwem, które doprowadziłyby do wycofania się uczestników z badania. Bezpieczeństwo risdiplamu było zgodne z jego znanym profilem bezpieczeństwa i nie zidentyfikowano nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa.

Przypomnijmy, że w odróżnieniu od obecnie szeroko stosowanego leku nusinersen (Spinraza), podawanego dokanałowo co 4 miesiące, preparat risdiplam ma postać leku doustnego – syropu, który musi być przyjmowany codziennie. Zakłada się, że risdiplam nie tylko działa na motoneurony w rdzeniu kręgowym, przenikając przez barierę krew-mózg, ale ma działanie ogólnoustrojowe, zwiększając poziom białka SMN we wszystkich tkankach. Przypuszcza się, że dzięki temu oprócz działania przyczynowego będzie również łagodził objawy choroby niezwiązane z ośrodkowym układem nerowowym.

Dzięki staraniom Fundacji SMA w badaniu SUNFISH biorą udział w Polsce 3 szpitale, w których preparat podaje się łącznie 33 chorym. Naszym zdaniem risdiplam jest cząsteczką dającą ogromną nadzieję co do leczenia SMA w przyszłości. Pracujemy nad tym, aby był dostępny dla chorych w Polsce jako opcja terapeutyczna.

Źródło