FDA Zaakceptowała Wniosek O Dopuszczenie Risdiplamu

FDA zaakceptowała wniosek o dopuszczenie risdiplamu

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała wniosek o dopuszczenie preparatu risdiplam do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni postaci 1, 2 i 3. Wniosek będzie procedowany w trybie pilnym, przewidywaną datą wydania decyzji o dopuszczeniu jest 24 maja 2020 roku.

Wniosek o dopuszczenie risdiplamu opiera się na danych z części pierwszej badań klinicznych FIREFISH i SUNFISH. Jak niedawno informowaliśmy, cząstkowe dane z tych badań wykazały, że risdiplam jest skuteczny w leczeniu SMA.

Wniosek obejmuje stosowanie risdiplamu w leczeniu chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1, 2 i 3.

Jest to niesamowita wiadomość. Akceptacja wniosku przez pierwszy organ regulacyjny przybliża nas do kolejnego leku do leczenia tej do niedawna nieuleczalnej choroby!

Analogiczny wniosek do Europejskiej Agencji Leków ma zostać złożony w najbliższych miesiącach.

Źródło