Zmiana statusu terapii genowej AVXS-101 w Unii Europejskiej

Terapia genowa AVXS-101 (w USA sprzedawana pod nazwą Zolgensma) została wykreślona z programu PRIME Europejskiej Agencji Leków.

Program PRIME (PRIority MEdicines) skierowany jest do małych i średnich przedsiębiorstw z państw członkowskich UE, rozwijających leki na choroby rzadkie i sieroce (tj. niemające leczenia). W ramach programu przedsiębiorstwa mają ułatwiony dostęp do poradnictwa ze strony Agencji, są zwolnione z dużej części opłat, a także mogą skorzystać z szybszej ścieżki dopuszczenia ewentualnych produktów do obrotu.

Fakt przejęcia firmy AveXis przez szwajcarski koncern Novartis w kwietniu 2019 roku oraz wprowadzenie nusinersenu na rynek sprawiły, że AVXS-101 wypadł z programu.

Fundacja SMA spodziewa się, że terapia genowa AVXS-101 zostanie dopuszczona na rynek UE w standardowej procedurze pod koniec 2019 roku.

AVXS-101 (Zolgensma®)

• 20 sierpnia 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis