Terapia genowa i fałszowanie danych

6 sierpnia FDA, amerykańska agencja odpowiedzialna na nadzór nad rynkiem leków, poinformowała w specjalnym komunikacie, że część danych badawczych przekazanych przez AveXis (Novartis) w ramach wniosku o dopuszczenie preparatu AVXS-101 (Zolgensma®) była sfałszowana.

Zgodnie z komunikatem FDA, firma wiedziała o nieprawidłowościach wiele miesięcy wcześniej, jednak poinformowała agencję dopiero po tym, gdy lek został dopuszczony na rynek.

Zmanipulowane dane dotyczyły badań na zwierzętach prowadzonych przez AveXis w ramach opracowywania technologii produkcji.

Agencja podkreśliła, że „wiarygodność danych jest kluczowym elementem odpowiedzialności przemysłu farmaceutycznego w trakcie prac nad wykazywaniem bezpieczeństwa, czystości i skuteczności leków”, i zagroziła nałożeniem na firmę sankcji karnych.

Jednocześnie FDA podkreśliła, że nadal jest przekonana co do skuteczności i profilu bezpieczeństwa preparatu AVXS-101 (Zolgensma®), który powinien pozostać dostępny w obrocie i stosowany w leczeniu SMA.

W odpowiedzi szef zarządu firmy AveXis wystosował oświadczenie, w którym zapewniał, że o problemie z danymi agencja została poinformowana „natychmiast po zakończeniu wewnętrznego dochodzenia”. Oświadczył również, że nieprawidłowe dane były użyte w opracowaniu procesu technologicznego, który obecnie nie jest używany w produkcji leku. Bezpieczeństwo i skuteczność Zolgensmy zdaniem firmy pozostaje niezmieniona.

Jednakże w ciągu kolejnych dni firma ujawniła, że jeszcze w maju pożegnała się z naukowcami odpowiedzialnymi za problematyczne dane – współzałożycielami AveXis dr Brianem Kasparem i jego bratem Allanem Kasparem – co sugeruje, że wewnętrzne dochodzenie zakończyło się na długo przed przekazaniem informacji do FDA.

W SMA Europe poprosiliśmy przedstawicieli AveXis o dalsze wyjaśnienia. Odpowiedź mamy otrzymać w najbliższym tygodniu.

Przypomnijmy, że preparat AVXS-101 – eksperymetalna terapia genowa do stosowania w rdzeniowym zaniku mięśni – 24 maja 2019 roku uzyskał zgodę FDA na dopuszczenie do sprzedaży w USA pod nazwą Zolgensma®. Zarazem producent poinformował, że cena katalogowa leku wyniesie 2,125 miliona dolarów amerykańskich za zastrzyk, co jest najwyższą ceną za jakikolwiek lek w historii. Prace nad AVXS-101 rozpoczął w USA dr Brian Kaspar; w rzeczywistości jednak możliwość leczenia SMA za pomocą terapii genowej odkryła dr Martine Barkats z francuskiego laboraturium Généthon, prowadzonego przez organizację pacjencką i naukową AFM Téléthon. Na podstawie niedawno zawartej umowy firma AveXis będzie musiała wypłacić AFM dziesiątki milionów euro za korzystanie z francuskiego odkrycia (klik).

AVXS-101 (Zolgensma®)

• 18 sierpnia 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis