Świetne Wyniki Risdiplamu I Terapii Genowej

Świetne wyniki risdiplamu i terapii genowej

Nie byliśmy na dorocznej konferencji American Academy of Neurology (AAN), jednak jest to jedno z dwóch wydarzeń naukowych w roku, kiedy ogłaszane są nowości dotyczące prac nad leczeniem SMA.

Nie inaczej było w tym roku. Na majowej konferencji firma Roche po raz pierwszy pokazała wyniki badań klinicznych risdiplamu u chorych przyjmujących dawki docelowe (czyli pomijając okres, kiedy część uczestników przyjmowała niższą dawkę).

Poniżej prezentujemy – bez komentarza – porównanie danych pokazanych przez Roche z opublikowanymi wynikami badań klinicznych nusinersenu oraz preparatu AVXS-101 (Zolgensma, terapia genowa) u niemowląt z pierwszą postacią SMA.

Wybrane punkty końcowe z badań klinicznych
NUSINERSENRISDIPLAMAVXS-101
Badanie ENDEARBadanie FIREFISHBadanie STR1VE
Po 12 miesiącach od rozpoczęcia dawkowaniaPo 12 miesiącach od rozpoczęcia dawkowaniaWg stanu na 8 marca 2019
Przeżycie61% (49 z 80)88% (15 z 17)90% (18 z 20)*
Obracanie się (na brzuch/plecy)10% (7 z 73)59% (10 z 17)41% (9 z 22)
Siedzenie bez podparcia *8% (6 z 73)41% (7 z 17)**50% (11 z 22)
Stanie z podparciem1% (1 z 73)6% (1 z 17)5% (1 z 22)

* W oryginale AveXis pokazał liczbę 95% (jedna śmierć), jednak w rzeczywistości w badaniu zmarło dwoje dzieci – drugie w styczniu 2019 roku.

** W badaniach nusinersenu i AVXS-101 czas potrzebny na uznanie samodzielnego siedzenia jest określony jako co najmniej 30 sekund, w badaniu risdiplamu – jako co najmniej 5 sekund.

P.S.: Tabelkę tę (slajd na górze) pokazywaliśmy już w trakcie tegorocznej Konferencji SMA.