Risdiplam dla przedobjawowych noworodków w Polsce

Z radością przypominamy, że w placówkach w Gdańsku oraz w Warszawie otwarte jest badanie kliniczne Rainbowfish, w ramach którego przedobjawowe niemowlęta z genetycznie zdiagnozowanym SMA mogą otrzymywać preparat risdiplam.

W Fundacji SMA od lat walczyliśmy, aby w Polsce prowadzone były badania kliniczne nowych, obiecujących leków na SMA. Dzięki współpracy Fundacji, lekarzy i firm farmaceutycznych to się udaje!

Risdiplam jest eksperymentalnym preparatem opracowanym w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Ma postać syropu o słodkim poziomkowym smaku. Od prawie trzech lat testowany jest u niemowląt oraz u starszych dzieci i młodzieży.

W badaniu niemowlę będzie codziennie dostawać risdiplam w tej samej niewielkiej ilości. Każde dziecko będzie otrzymywało risdiplam – nie ma grupy placebo. Badanie będzie trwać przez 24 miesiące, z możliwością wieloletniego przedłużenia.

Więcej o badaniu można przeczytać tutaj.

Już nusinersen zapobiegał wystąpieniu objawów SMA u znakomitej większości dzieci, które rozpoczęły leczenie w pierwszych tygodniach życia. Liczymy, że risdiplam wykaże co najmniej porównywalną skuteczność.

Osoby, które spodziewają sie dziecka chorego na SMA, zapraszamy do kontaktu z Fundacją.

Risdiplam

• 22 sierpnia 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis