Wielke badanie SMA Europe i Polska Baza SMA

Czy pamiętacie badanie ankietowe SMA Europe z 2015 roku? To, którego owocem była publikacja naukowa na temat oczekiwań pacjentów i z którego wynikało jednoznacznie, że samo zatrzymanie postępu choroby chorzy uznają za znaczący efekt leczniczy? Które – obok warsztatów w Europejskiej Agencji Leków – przyczyniło się do tego, że Agencja dopuściła nusinersen do stosowania w całym spektrum rdzeniowego zaniku mięśni, w tym także – mimo braku danych naukowych – w SMA typu 3 i u dorosłych?

W tamtym badaniu swoją opinię przekazało ponad 800 rodzin z całej Europy. Wśród nich było ponad 77 Rodzin SMA z Polski.

Mamy świetną wiadomość. Po prawie roku przygotowań z aktywnym udziałem Fundacji, SMA Europe właśnie uruchomiła drugie paneuropejskie badanie SMA. Pozwoli ono poznać, jak zmieniły się oczekiwania chorych po powszechnym wprowadzeniu nusinersenu do leczenia; a także czy i w jaki sposób leczenie zmieniło przebieg choroby. Wszyscy jesteśmy świadomi, że w najbliższych miesiącach i latach w procedurze dopuszczenia znajdą się nowe, potencjalnie bardziej skuteczne leki. Tradcyjnie, SMA Europe pragnie w sposób naukowy przedstawić punkt widzenia chorych na istniejące i przyszłe terapie.

Zgodnie z metodologią naukową, link do badania może zostać udostępniony wyłącznie chorym na SMA (ewentualnie rodzicom/opiekunom chorych). Nie może być publikowany na internecie ani w mediach społecznościowych.

Baza SMA

Teraz druga dobra wiadomość. Badanie zostanie udostępnione w Polsce za pośrednictwem Polskiej Bazy SMA, którą właśnie oto inaugurujemy. Podobnie jak ma to miejsce w innych jednostkach chorobowych, docelowo baza ma ułatwiać Fundacji współtworzenie polityki dotyczącej opieki nad chorymi na SMA. Przykładowo, w przyszłości Baza pozwoli nam określić, ile osób z SMA mieszka w poszczególnych województwach i w jakim są wieku (a zatem, jak wygląda zapotrzebowanie na opiekę medyczną lub rehabilitację), jaki procent jest leczonych, ile osób nie decyduje się na leczenie, ile jest skłonnych brać udział w badaniach klinicznych itd. Baza pozwoli też nam wysyłać wiadomości bezpośrednio do poszczególnych osób lub rodzin SMA, o ile wyrażą na to oddzielną zgodę, na przykład w sprawach dotyczących badań klinicznych lub społecznych. Wreszcie, z poziomu Bazy można się zapisać do newslettera Fundacji (a także wypisać!).

Część tych funkcjonalności jest już dostępna, kolejne zostaną wdrożone w najbliższym czasie. Zapraszamy serdecznie wszystkie SMA-ki do założenia konta w Polskiej Bazie SMA. Prosimy też o nadsyłanie nam uwag i sugestii.

Już jutro do wszystkich zarejestrowanych osób wyślemy wiadomość z instrukcjami i linkiem do paneuropejskiego badania oczekiwań chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

Przejdź do POLSKIEJ BAZY SMA

SMA EuropeWydarzenia fundacyjne

• 15 lipca 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis