Zakończony został nabór do badania branaplamu w SMA 1

Po ponad czterech latach od uruchomienia zakończony został nabór niemowląt do badania klinicznego z użyciem preparatu LMI070 (branaplam).

Pierwsze badanie kliniczne preparatu LMI070, później znanego jako branaplam, rozpoczęło się pod koniec 2014 roku. Jego celem było zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności tej nowo opracowanej substancji w leczeniu niemowlęcej postaci SMA. Wkrótce badanie uruchomiono w czterech krajach Europy i włączono 13 niemowląt (w tym z naszą pomocą – dzieci z Polski).

Późniejsze dzieje branaplamu były wyboiste. Mimo że preparat był niezwykle obiecujący, sponsor – firma Novartis – borykał się z wieloma trudnościami; piszemy o tym tutaj. Prace przyspieszyły dopiero w 2018 roku, gdy badanie otwarto w szpitalach w Polsce i w Rosji.

W naszym kraju w badaniu klinicznym branaplamu bierze udział 8 niemowląt. Ostatnie z nich dostało pierwszy łyk ratującego życie syropu zaledwie tydzień temu, kilka dni po oficjalnym zakończeniu naboru. Teraz trzymamy kciuki i czekamy na wyniki, które zgodnie z założeniami mają być znane w przyszłym roku. Kto wie, może niedługo świat otrzyma nowy doustny lek na SMA?

Branaplam

• 4 kwietnia 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis