W Gdańsku wystartowało badanie kliniczne Rainbowfish

Polscy lekarze idą jak burza z nowymi badaniami klinicznymi w SMA. W miniony piątek w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku uruchomione zostało badanie Rainbowfish, w którym risdiplam będzie podawany przedobjawowym niemowlętom z diagnozą rdzeniowego zaniku mięśni.

Do udziału w badaniu Rainbowfish mogą być włączone noworodki w wieku do 6 tygodni, u których badanie genetyczne wskazuje na SMA, ale jeszcze nie pojawiły się pierwsze objawy choroby. W ramach badania testowana będzie skuteczność preparatu risdiplam w zapobieganiu objawom choroby. Głównym badaczem (principal investigator) jest dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, która już prowadzi badania Firefish i Sunfish.

Rodziców, którzy spodziewają się dziecka z SMA i którzy chcieliby dowiedzieć się więcej o tym badaniu, zapraszamy do kontaktu z Fundacją.

Jewelfish jest czwartym i ostatnim badaniem klinicznym risdiplamu, które zostało uruchomione w Polsce dzięki staraniom Fundacji SMA oraz dobrej woli polskich lekarzy, gotowych do zaangażowania się w badania kliniczne. Wiążemy ogromne nadzieje z tym preparatem.

Risdiplam

• 3 kwietnia 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis