Cząstkowe wyniki badań risdiplamu: Sunfish część I

Na kongresie Myology 2019 w Bordeaux przedstawione zostały też cząstkowe wyniki z części I badania Sunfish.

Badanie Sunfish, z użyciem preparatu risdiplam, rozpoczęło się jesienią 2016 roku. Analiza obejmuje dane zebrane do 6 lipca 2018 r. przez okres 12 miesięcy, w trakcie których 51 osób w wieku 2–25 lat, mających rozpoznanie SMA typu 2 i 3, przyjmowało risdiplam. Naturalnie, u osób, które na początku trafiły do grupy placebo, dane obejmują okres po przełączeniu na risdiplam.

Po upływie 4 tygodni risdiplam średnio podwajał u uczestników poziom białka SMN (określany w białych krwinkach) w porównaniu z poziomem sprzed podania preparatu.

Jeśli chodzi o zmiany funkcjonalne, to po 12 miesiącach przyjmowania risdiplamu wszyscy uczestnicy doświadczyli poprawy funkcji mięśniowej mierzonej na skali MFM, przy czym poprawa była większa w grupie młodszych uczestników (wiek 2–11 lat) niż w grupie starszej (12–25 lat).

Średnia zmiana funkcji na skali MFM rozkładała się następująco:

  • +3,3 pkt – młodsi uczestnicy
  • +1,4 pkt – starsi uczestnicy
  • +2,5 pkt – wszyscy uczestnicy

Mediana zmian na skali MFM wyglądała następująco:

  • +4,2 pkt – młodsi uczestnicy
  • +2,1 pkt – starsi uczestnicy
  • +3,1 pkt – wszyscy uczestnicy

Ogółem, po 12 miesiącach przyjmowania risdiplamu 63% uczestników doświadczyło poprawy o co najmniej 3 punkty MFM. Zgodnie z oczekiwaniami, odsetek ten był większy w grupie młodszej (77%) niż w starszej (46%).

W trakcie badania wystąpiły zdarzenia niepożądane, które jednak zostały zakwalifikowane jako związane z objawami i przebiegiem rdzeniowego zaniku mięśni, a nie z działaniem badanego preparatu. Żadne zdarzenie nie doprowadziło do przerwania przyjmowania preparatu. Nie zaobserwowano żadnych zmian okulistycznych.

Obecnie trwa część II badania Sunfish. Wyniki spodziewane są pod koniec 2020 roku.

Risdiplam

• 3 kwietnia 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis