Cząstkowe wyniki badań risdiplamu: Firefish część I

W minionym tygodniu na konferencji Mylogy 2019 ujawniono cząstkowe wyniki części I badania klinicznego Firefish.

Analizie poddano wyniki uzyskane u 21 dzieci z SMA typu 1 otrzymujących risdiplam, początkowo w niższej, a od jesieni 2017 r. w wyższej dawce. Uwzględniono dane uzyskane do 7 września 2018 r. Mediana czasu przyjmowania risdiplamu wyniosła 9,5 miesiąca.

W skrócie wyniki prezentują się następująco:

  • Przeważająca większość dzieci wykazała poprawę na skali CHOP-INTEND i osiągnęła główne kamienie rozwoju milowego wg skali HINE-2
  • Żadne dziecko nie wymagało tracheotomii lub trwałej wentylacji ani nie straciło umiejętności przełykania
  • Po 245 dniach w badaniu, sześcioro z czternaściorga dzieci (tj 43%) było w stanie siedzieć samodzielnie (z podparciem lub bez); troje (21%) było w stanie siedzieć bez podparcia

Poprawa na skali CHOP-INTEND wygląda następująco

  • 93% dzieci doświadczyło poprawy o co najmniej 4 pkt CHOP-INTEND
  • 57% dzieci osiągnęło co najmniej 40 pkt na skali CHOP-INTEND
  • Mediana poprawy na skali CHOP-INTEND wyniosła 16 pkt

Dwoje niemowląt zmarło w trakcie badania z przyczyn nie związanych z badanym preparatem.

Poniższy wykres przedstawia zmianę punktacji CHOP-INTEND u poszczególnych dzieci od dnia wejścia do badania do 7 września 2018 r.:

Porównanie z nusinersenem

Ciekawie przedstawia się porównanie z nusinersenem. Według oficjalnego opracowania (klik), spośród 80 dzieci z SMA typu 1 przyjmujących nusinersen w ramach badania klinicznego fazy III, po 15 miesiącach:

  • 67 dzieci (tj. 84%) żyło, a 13 zmarło z przyczyn nie związanych z nusinersenem
  • 93% z tych, które przeżyły, nie wymagało trwałej wentylacji
  • 71% dzieci doświadczyło poprawy co najmniej 4 pkt na skali CHOP-INTEND
  • 8% dzieci było w stanie siedzieć bez podparcia
  • 1 dziecko było w stanie stać z oparciem

Porównanie to należy traktować dość względnie, gdyż dzieci w obu badaniach miały nieco inny stan wyjściowy. Ponadto w badaniu Firefish różny u różnych dzieci był okres podawania niskiej dawki.

Dane nie obejmują aktualnie trwającej części II badania, w której bierze udział 41 niemowląt.

Risdiplam

• 3 kwietnia 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis