Wyzwania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce – uwagi i informacje

Wdrażanie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce w 2019 r. rozpoczęło się z dniem ogłoszenia nowej, styczniowej listy refundacyjnej. Mimo, iż proces ten toczy się już od trzech miesięcy, emocje wciąż nie słabną.

Program lekowy w sytuacji osób chorych na SMA jest pełen wyzwań z wielu powodów. Ośrodki medyczne muszą przystosować się do nowych procedur, zapewniając leczenie chorym, przy jednoczesnej konieczności utrzymania ciągłej pracy oddziałów pełnych pacjentów z innymi dolegliwościami. Lekarze muszą wypracować system prowadzenia chorych z SMA, co niejednokrotnie wiąże się z koniecznością zastosowania bardziej skomplikowanych procedur jak jest np. przy użyciu tomografu komputerowego podczas podania leku dokanałowo. Jednocześnie trzeba podkreślić, iż nie w każdym ośrodku kwalifikacje i podania leku będą mogły przebiegać w tym samym tempie – niektóre jednostki potrzebują więcej czasu by rozpocząć działanie. Wciąż jesteśmy w trakcie procedur administracyjnych, które dopiero w tym tygodniu pozwolą ostatecznie wyłonić wszystkie ośrodki, w których realizowany będzie program lekowy podawania Spinrazy (zakończenie postępowań w województwie małopolskim i śląskim).

Na dzień dzisiejszy, wiemy już, iż chorzy powinni zgłaszać się do ośrodków prowadzących leczenie na terenie województw, które zamieszkują. Nie zastąpi tego obecność w żadnym aktualnie funkcjonującym rejestrze chorych. Kwalifikacje indywidualne prowadzone w poszczególnych ośrodkach, poza przeprowadzeniem wywiadu medycznego, sprawdzeniem diagnozy genetycznej oraz wykonaniem oceny fizjoterapeutycznej stanu chorego, mogą wymagać dodatkowych badań w zależności od sytuacji. Decyzje te podejmować będą lekarze kwalifikujący chorego, w celu najlepszej oceny możliwości podania leku i prowadzenia pacjenta. W przypadku decyzji pozytywnej, dokumenty chorego przesłane zostaną do akceptacji Zespołu Koordynacyjnego do spraw leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni w Warszawie, a po uzyskaniu jej zgody, wdrożeniu leczenia w danym ośrodku. Jeśli jednak lekarz kwalifikujący chorego w danym ośrodku nie zdecyduje się prowadzić leczenia (np. ze względu na trudną skoliozę pacjenta) chory ma wciąż prawo starać się o leczenie i szukać innego bardziej wyspecjalizowanego ośrodka.

Kolejną ważną sprawą, na jaką trzeba zwrócić uwagę, są warunki funkcjonowania programu lekowego. W przypadku każdego programu, zawsze mogą zaistnieć okoliczności uniemożliwiające przystąpienie chorego do programu lub jego wykluczenie w trakcie. Te sytuacje definiuje odpowiednie rozporządzenie. W przypadku programu leczenia SMA kryteriami wyłączenia z programu są (cytujemy):

” – zaawansowana skolioza uniemożliwiająca podanie dokanałowe leku;

– przeciwwskazania bezwzględne do nakłucia lędźwiowego;

– drenaż płynu mózgowo-rdzeniowego;

– pogorszenie w odpowiednio dobranej do wieku i typu SMA, skali:

a). CHOP INTEND, HINE poniżej poziomu sprzed włączenia do leczenia utrzymujące się w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 4 miesiące;

lub

b). HMFSE o więcej niż 2 punkty poniżej poziomu sprzed włączenia do terapii potwierdzone w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 4 miesiące;

– wystąpienie któregokolwiek z przeciwwskazań w trakcie trwania terapii:

a). nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;

b). przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego;

c). ciąża.”

W obecnej sytuacji w pełni zrozumiałe są emocje chorych i ich rodzin, ponieważ każdy z nas chce by leczenie zostało jak najszybciej i z sukcesem wdrożone. Fundacja SMA pragnie Wszystkich zapewnić, że skupiamy nasze siły i działania na wsparciu tego procesu. Na każdym etapie prac pojawiają się nowe wyzwania i trudności, które ze wsparciem naszej wspaniałej społeczności z pewnością uda się nam przezwyciężyć. W razie jakichkolwiek pytań, problemów i wątpliwości prosimy o kontakt telefoniczny (22 350 02 02 w godz. 11:00–15:30) lub mailowy: [email protected].

Jednocześnie informujemy o pracy Fundacji SMA nad utworzeniem bazy danych, dotyczącej wyłącznie osób chorych na SMA, w celu ułatwienia w przyszłości prac nad koordynacją leczenia, wdrażaniem badań i kolejnych programów lekowych nowych preparatów. Niedługo podamy więcej informacji.

Dodatkowo, przypominamy o nadchodzącym Wielkim Wydarzeniu dla Naszej Społeczności – kolejnym Weekendzie ze SMAkiem, który odbędzie się w tym roku w dniach 05-10 lipca, w Hotelu Holiday Inn w Józefowie. Bądźcie czujni, już niedługo ruszamy z rejestracją!

• 18 marca 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis