W Europie ruszyło badanie kliniczne terapii genowej stosowanej przedobjawowo

W miniony wtorek w londyńskim szpitalu pierwsze dziecko z przedobjawowym SMA pomyślnie przyjęło zastrzyk zawierający 2 × 1014 cząstek wirusa kodującego gen SMN1. Tym samym na naszym kontynencie wystartowało drugie badanie kliniczne AVXS-101.

Badanie, o nazwie kodowej SPR1NT, zakłada podawanie preparatu terapii genowej AVXS-101 noworodkom, u których w badaniu genetycznym stwierdzono rdzeniowy zanik mięśni, jednak choroba nie dała jeszcze pierwszych objawów. Oczekuje się, że pojedynczy zastrzyk AVXS-101 całkowicie zapobiegnie wystąpieniu objawów SMA kiedykolwiek w życiu.

Ważne: w badaniu obecnie mogą wziąć udział dzieci z całej Europy. Podstawowe warunki: wiek do 6 tygodni, brak objawów SMA, dwie lub trzy kopie genu SMN2, brak przeciwciał AAV9. Osoby zainteresowane zapraszamy do kontaktu z Fundacją.

AVXS-101

• 8 lutego 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis