Spotkanie z przedstawicielami firmy Avexis

W miniony czwartek 17 stycznia w Zurichu (Szwajcaria) z inicjatywy SMA Europe odbyło się ważne spotkanie z przedstawicielami firmy Avexis. Udział wzięło czworo przestawicieli Zarządu SMA Europe (w tym prezes Fundacji SMA) oraz pięcioro wysokich rangą przedstawicieli firmy Avexis z Europy i USA.

Impulsem do spotkania był niedawny komunikat prezesa zarządu Avexis, który zakomunikował udziałowcom firmy, że AVXS-101 jest „efektywny kosztowo w granicach 4–5 miliona USD za dawkę”.

Próby określania efektywności kosztowej AVXS-101, i to na takim poziomie, spotkały się ze zdecydowaną reakcją SMA Europe. Tak jak pisaliśmy, jako europejska społeczność SMA przekazaliśmy zarządowi Avexis swoje zaniepokojenie zarówno treścią, jak i formą tego komunikatu.

W międzyczasie otrzymaliśmy dość ogólnikową odpowiedź na nasze pismo, jednak uznaliśmy, że istnieje konieczność osobistej rozmowy z zarządem firmy na temat jej polityki w Europie.

Spotkanie w Zurichu dało okazję do omówienia wskazań rejestracyjnych preparatu Zoglensma, który, czego jesteśmy świadomi, może zostać dopuszczony na rynek w UE, Japonii i USA już w połowie 2019 roku. Przekazaliśmy firmie nasze jednoznaczne stanowisko, że Zolgensma powinna być zarejestrowana do leczenia niemowląt spełniających kryteria wagowe bez względu na to, który typ SMA został u nich określony; co jest szczególnie ważne w sytuacji upowszechniania się badań przesiewowych.

Omówiliśmy też przygotowania do badania klinicznego REACH i pracę, którą wspólnie wykonają SMA Europe oraz Avexis, aby to badanie przebiegło jak najlepiej.

W trakcie rozmów o kosztach terapii genowej zaznaczyliśmy, jak ważne jest dla europejskiej społeczności chorych, żeby terapia genowa na rdzeniowy zanik mięśni była dostępna w całej Europie. Podkreśliliśmy, że ustalając cenę firma każdorazowo musi kierować się możliwościami płatnika publicznego, wyznaczając akceptowalny pułap cenowy, tak aby terapia genowa mogła być szybko zrefundowana również w krajach takich jak Polska. W przeciwnym razie europejskie organizacje pacjentów nie widzą możliwości angażowania się w jakiekolwiek działania związane z AVXS-101.

W imieniu polskiej społeczności SMA zaprosiliśmy też przedstawicieli Avexis na Weekend ze SMA-kiem 2019.

Rozmowy były na wysokim poziomie merytorycznym i przebiegły w atmosferze wzajemnego zrozumienia.

AVXS-101

• 19 stycznia 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis