We Wrocławiu startuje badanie kliniczne branaplamu

Mamy świetną wiadomość: w minionym tygodniu Dolnośląski Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu stał się drugim ośrodkiem w Polsce, w którym zostało uruchomione badanie kliniczne branaplamu – zaawansowanego doustnego preparatu opracowanego przez firmę Novartis do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.

Przypomnijmy, że branaplam (wcześniej: LMI070) pozostaje w badaniach klinicznych od 2014 roku. Preparat – który w badaniach laboratoryjnych wykazuje się 100% skutecznością w modyfikacji splicingu genu SMN2 – przechodził różne koleje losu. Latem 2016 roku, w związku z toksycznością zaobserwowaną u psów laboratoryjnych, zdecydowano się drastycznie obniżyć dawkę stosowaną w badaniu. Niestety, skutkiem była śmierć dwojga dzieci z badania i ogromne osłabienie pozostałych. Wkrótce okazało się, że toksyczność jednak nie dotyczy ludzi (ani innych gatunków niż psy), i przywrócono dawkę, jednak badanie straciło pęd i przez długi czas nic się nie działo.

Tymczasem pozostałe przy życiu dzieci nadal otrzymywały branaplam i czyniły postępy. W 2017 roku firma zdecydowała się wznowić badanie oraz skupić się na dalszym rozwoju preparatu dla pozostałych grup wiekowych i typów SMA. Uruchomione zostały nowe ośrodki badawcze – w Polsce i Rosji.

Obecnie do badania w Warszawie i Wrocławiu mogą zostać włączone niemowlęta mające miejsce zamieszkania w Polsce i spełniające kryteria włączenia wymienione na tej stronie. Rodziców nowo zdiagnozowanych niemowląt, którzy są zainteresowani tematem, zapraszamy do kontaktu.

Branaplam

• 4 grudnia 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis