SRK-015 otrzymuje status leku sierocego w UE

Firma Scholar Rock ogłosiła, że Europejska Agencja Leków nadała status leku sierocego dla preparatu SRK-015.

Ze statusem wiążą się benefity: szybsze postępowanie dopuszczeniowe, obniżone opłaty, dłuższy przywilej wyłączności rynkowej. Zachęty te sprawiają, że firmy chętniej inwestują w badania nad lekami na choroby sieroce – takie, na które jeszcze nie opracowano leku.

Mimo że odkąd na rynku pojawił się lek Spinraza, SMA technicznie nie jest już chorobą sierocą, to w Europie istnieje duża populacja, która nie może być nim leczona – bądź to z powodu ograniczeń refundacyjnych, bądź to ze względu np. na skrzywienie kręgosłupa uniemożliwiające podanie. Z tego powodu Fundacja SMA oraz SMA Europe stoją na stanowisku, że wszystkie leki opracowywane w kierunku leczenia SMA powinny nadal otrzymywać status leków sierocych.

Cieszymy się, że nasze stanowisko jest uwzględniane przez Europejską Agencję Leków.

Przypomnijmy, że celem SRK-015 jest poprawa kurczliwości mięśni u osób z SMA. Preparat jest rozwijany m.in. dzięki finansowaniu przez organizacje pacjenckie. Obecnie znajduje sie w trakcie badań klinicznych fazy II w USA.

Źródła: komunikat prasowy producenta; informacje własne

SRK-015

• 4 grudnia 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis