AVXS-101 może trafić do szpitali już w maju 2019 pod nazwą Zolgensma

Firma Novartis ogłosiła dzisiaj, że preparat AVXS-101 w wersji dożylnej – tj. przeznaczonej do leczenia niemowląt – rozpoczął ścieżkę dopuszczenia w USA i będzie wprowadzany na rynek pod nazwą handlową Zolgensma.

Amerykańska agencja FDA, odpowiedzialna za dopuszczenie leków na rynek USA, potwierdziła otrzymanie kompletu dokumentów niezbędnych do rozpoczęcia postępowania dopuszczenia preparatu na rynek. AVXS-101 już wcześniej otrzymał status priorytetowy, toteż decyzja FDA o dopuszczeniu jest spodziewana już w maju 2019 roku.

Zolgensma jest nazwą handlową preparatu podawanego dożylnie niemowlętom z SMA. Obecnie toczą się również badania nad preparatem podawanym dooponowo (przez wkłucie lędźwiowe), który mógłby być stosowany u starszych dzieci i dorosłych. Nazwy tego drugiego preparatu na razie nie znamy.

Fundacja SMA, tak jak i cała europejska społeczność chorych, od początku wspierała prace nad terapią genową. Przypomnijmy, że kluczowe badania, które przyczyniły się do odkrycia tej metody, zostały sfinansowane przez francuską organizację AFM oraz SMA Europe. Obecnie Fundacja SMA bierze udział w pracach grupy roboczej SMA Europe do spraw terapii genowej. Tak jak wszyscy, z niecierpliwością śledzimy szybki postęp badań klinicznych i dążymy do tego, żeby mimo kontrowersji preparat był dostępny dla chorych w całej Europie.

Źródło

AVXS-101

• 3 grudnia 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis