Burza na temat wyceny terapii genowej AVXS-101

Ile może kosztować terapia SMA? Trzy tygodnie temu szef zarządu firmy Avexis oznajmił w czasie rozmowy z inwestorami, że AVXS-101 będzie „efektywny kosztowo” w cenie… 4,5 miliona dolarów za dawkę. Wartość tę uzasadnił szacunkami, że opieka nad chorym ze SMA typu 1 kosztuje społeczeństwo 250–500 tys. USD rocznie.

Słowa te wywołały burzę na całym świecie. Szwajcarska telewizja państwowa SRF wyemitowała program o leczeniu SMA, w którym krytycznie odniosła się do potencjalnych kosztów terapii genowej AVXS-101 (pełna kopia w jęz. niem. tutaj). Agencja Reuters, która pierwsza poinformowała o tym fakcie, opublikowała następnie długi artykuł, w którym m.in. przedstawiciel firm ubezpieczeniowych określił ten pułap cenowy jako niemożliwy do utrzymania na dłuższą metę.

Również w SMA Europe zaczęliśmy zastanawiać się, czy jako europejska organizacja pacjentów powinniśmy oficjalnie zareagować. Jednocząc organizacje z krajów o różnych systemach prawnych, dotychczas skupialiśmy się na finansowaniu badań prowadzących do opracowania leków oraz tworzeniu narzędzi przydatnych w opiece medycznej nad chorymi. Nie angażowaliśmy się w kwestie wyceny rynkowej produktów przez firmy farmaceutyczne. Zresztą okazji nie było wiele.

Jednak nieoczekiwany komunikat szefa Avexis zmienił sytuację. Wewnętrznie, argumentem okazały się doświadczenia wielu krajów z refundacją nusinersenu, w tym świadomość, że mniej niż 10% osób z SMA żyjących w Europie ma obecnie dostęp do leczenia i że pozostaje to w związku z ceną. Fundacja SMA, z uwagi na sytuację w naszym kraju, była, jest i będzie rzecznikiem zaangażowania SMA Europe w kwestie efektywności kosztowej leków na SMA.

Po intesywnych dyskusjach podjęliśmy w SMA Europe decyzję o wystosowaniu pisma do firm Avexis oraz Novartis, w którym podkreśliliśmy zarówno problematyczność wysokości wyceny, jak negatywny wpływ takiego komunikatu na dalszą współpracę środowisk pacjenckich z obu firmami.

Obecnie oczekujemy odpowiedzi na naszą interwencję, o czym Was poinformujemy. Jednocześnie zachęcamy media do podjęcia tematu kosztów ratowania życia preparatem AVXS-101.

AVXS-101

• 26 listopada 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis