Avexis składa wniosek o dopuszczenie terapii genowej

Coraz bliżej terapii genowej na SMA! Firma Avexis właśnie poinformowała, że złożyła wniosek o dopuszczenie preparatu AVXS-101 w USA, Europie i Japonii.

Wniosek dotyczy stosowania preparatu AVXS-101 w postaci dożylnej u niemowląt z typem I rdzeniowego zaniku mięśni (z uwzględnieniem kryteriów wagowych). W Europie, wniosek będzie procedowany przez Europejską Agencję Leków (EMA) przez najbliższych kilka miesięcy. Agencja będzie sprawdzała, czy dane uzyskane przez Avexis w trakcie badań klinicznych są miarodajne i rzeczywiście wskazują na skuteczność preparatu. W razie potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności dopuszczenie na rynek może nastąpić około połowy 2019 roku.

Dotychczas zakończono jedno badanie kliniczne terapii genowej w SMA – u niemowląt do 9. miesiąca życia chorych na SMA typu 1. Po trzech latach od zakończenia większość leczonych dzieci jest w stanie chodzić samodzielnie. W USA obecnie trwa kolejne badanie z udziałem niemowląt do 6. miesiąca życia (badanie STR1VE). Analogiczne badanie rozpoczęło sie też niedawno w Europie (badanie STR1VE EU). Dzięki naszym wysiłkom w obu trwających badaniach biorą udział niemowlęta z Polski!

Firma prowadzi też eksperymenty z podaniem AVXS-101 starszym chorym w postaci wlewu dokanałowego – podobnie, jak podaje się nusinersen. Badanie kliniczne u dzieci z SMA typu 2 zostało niedawno uruchomione w USA (badanie STRONG). W planach jest też globalne badanie kliniczne z udziałem chorych w różnym wieku – od niemowląt do dorosłych – i ze wszystkimi postaciami choroby (badanie SPRINT).

Wygląda, że drugi w historii preparat opracowany w celu leczenia SMA staje się rzeczywistością!

AVXS-101

• 18 października 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis