W Europie rusza badanie kliniczne terapii genowej

W minionym tygodniu w rzymskiej poliklinice Gemelli wystartowało badanie terapii genowej AVXS-101 w niemowlęcej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.

Nareszcie! Od lat wyczekiwana eksperymentalna metoda leczenia rdzeniowego zaniku mięśni dotarła na nasz kontynent. Nabór do badania STR1VE-EU właśnie otworzyła Poliklinika Gemelli w Rzymie. W ciągu najbliższych miesięcy niemowlęta z pierwszą postacią SMA będą mogły zostać włączone do badania w jednym z 16 szpitali w 8 krajach Europy: Belgii, Francji, Hiszpanii, Holandii, Niemczech, Szwecji, Wielkiej Brytanii i Włoszech.

Przypomnijmy, że badanie kliniczne STR1VE-EU polega na jednorazowym podaniu eksperymentalnego preparatu AVXS-101, będącego formą terapii genowej. Dawka preparatu zawiera miliony cząstek specjalnie spreparowanego wirusa AAV9 zawierającego transgen SMN1. Po podaniu dożylnym nośnik wirusowy „infekuje” komórki motoneuronów i umieszcza w nich transgen, który podejmuje pracę i rozpoczyna kodowanie białka SMN.

Badanie to jest prowadzone równolegle z analogicznym amerykańskim badaniem STR1VE. Struktura obu badań przypomina pierwsze badanie terapii genowej w SMA1, które nie tylko okazało się bezpieczne, ale dało tak fantastyczne efekty u większości uczestników.

Warunki wejścia do europejskiego badania obejmują: potwierdzone genetycznie rozpoznanie SMA typu 1, jedna lub dwie kopie genu SMN2, wiek do 180 dni, wydolność oddechowa, nieprzyjmowanie nusinersenu ani innych preparatów eksperymentalnych. Rodzina decydująca się na udział w STR1VE-EU będzie musiała zamieszkać w pobliżu ośrodka prowadzącego eksperyment przez cały okres badania (18 miesięcy).

Rodziców niemowląt spełniających powyższe kryteria i zainteresowanych udziałem w STR1VE-EU zapraszamy do kontaktu z Fundacją.

AVXS-101

• 6 sierpnia 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis