Cytokinetics ogłasza pozytywne wyniki preparatu reldesemtiv

Firma Cytokinetics ujawniła wyniki badania klinicznego fazy II z użyciem preparatu reldesemtiv. U chodzących chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni preparat zwiększał odporność mięśni na zmęczenie, a poprawa zależała od wielkości dawki.

W badaniu z udziałem 72 osób z SMA typu 2 i 3 mierzono m.in. maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP) oraz (u osób chodzących) odległość, jaką uczestnik przejdzie w ciągu 6 minut (6MWD), przy rozpoczęciu badania, a następnie po czterech oraz ośmiu tygodniach przyjmowania preparatu w jednej z dwóch dawek: 150 albo 450 mg, przyjmowanych dwa razy dziennie.

Badanie pokazało, że przyjmowanie preparatu reldesemtiv przekładało się – w sposób zależny od wysokości dawki – na większy czas upływający do zmęczenia mięśni. Uczestnicy przyjmujący dawkę 150 mg po czterech tygodniach w ciągu 6 minut przechodzili średnio o 10,86 metrów więcej niż uczestnicy z grupy placebo; po 8 tygodniach różnica wynosiła 7,72 m. Uczestnicy przyjmujący dawkę 450 mg po czterech tygodniach przechodzili o 35,63 m więcej niż grupa placebo, a po ośmiu tygodniach o 24,89 m więcej.

Zaobserwowano również statystycznie istotną korelację pomiędzy Cmax, czyli szczytowym stężeniem preparatu reldesemtiv w osoczu krwi, a zmianą osiągu w teście 6MWD – szacunkowe nachylenie wyniosło 9,53 metrów/(µg/ml).

Badanie wykazało również zwiększenie maksymalnego ciśnienia wydechowego. W grupie przyjmującej 150 mg zmiana w porównaniu z grupą placebo wyniosła 5,95 cm H2O po czterech tygodniach oraz  11,69 cm H2O po ośmiu tygodniach. W grupie 450 mg zmiana w porównaniu z grupą placebo wyniosła 9,17 cm H2O po czterech tygodniach i 13,15 cm H2O po ośmiu tygodniach przyjmowania preparatu.

Wyniki na innych skalach – w tym skali funkcjonalnej Hammersmith Extended, skali Revised Upper Limb Module, skali Timed Up-and-Go oraz w badaniu natężonej pojemności życiowej (FVC) – nie wykazały znaczących różnic między grupą przyjmującą substancję czynną a grupą placebo.

Źródło

Reldesemtiv

• 18 czerwca 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis