W Warszawie rusza badanie kliniczne branaplamu w SMA

Kolejny kamień milowy: w minionym tygodniu na Oddziale Neurologii i Epileptologii Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie otwarte zostało badanie kliniczne branaplamu w rdzeniowym zaniku mięśni.

Branaplam jest nowym preparatem eksperymentalnym opracowanym do leczenia SMA przez firmę Novartis. Pod względem składu chemicznego i mechanizmu działania jest bardzo podobny do cząsteczki RG7916 firmy Roche i tak samo jak ona przyjmowany jest drogą doustną, jednak dawkowany jest nie codziennie, a raz na tydzień. Z dostępnych nam informacji dotychczas branaplam jest dobrze tolerowany i u chorych dzieci, które go przyjmowały, nie zaobserwowano poważniejszych działań niepożądanych potencjalnie z nim związanych.

Badanie, które będzie się toczyło w Centrum Zdrowia Dziecka, jest kontynuacją trwającego od 2015 roku badania klinicznego fazy I/II, w którym wzięło udział 13 niemowląt (w tym pięcioro niemowląt z Polski). Badanie to było prowadzone w czterech krajach Europy. Po trwającej kilkanaście miesięcy przerwie obecnie startuje część II badania. Mogą w niej wziąć udział niemowlęta w wieku do 180 dni mające genetycznie potwierdzoną diagnozę pierwszej postaci rdzeniowego zaniku mięśni i dwie kopie genu SMN2, wydolne oddechowo oraz, w ocenie lekarza prowadzącego badanie, spełniające szereg innych kryteriów. Jednym  z dodatkowych warunków jest zamieszkanie w odległości nie więcej niż dwie godziny drogi od szpitala prowadzącego badanie.

Rodziców niedawno zdiagnozowanych maluszków w wieku nie więcej niż 5,5 miesiąca, którzy chcą uzyskać więcej informacji o badaniach klinicznych, zapraszamy do kontaktu telefonicznego albo mailowego na adres [email protected]*. Rodzice kwalifikujących się dzieci zdecydowani wziąć udział w tym badaniu mogą też zgłaszać się bezpośrednio do sekretariatu Oddziału Neurologii CZD pisząc na adres [email protected].

W ramach SMA Europe, Fundacja SMA od przeszło dwóch lat prowadzi dialog z firmą Novartis na temat badań klinicznych. Wspomagaliśmy nabór do tego badania, odbyliśmy też szereg spotkań mająch na celu poprawę sposobu prowadzenia tego badania. Obecnie cieszymy się ogromnie, że kolejny obiecujący preparat przechodzi do dalszych badań i że badania te będą toczyły się w Polsce.

* przesyłając do Fundacji dane osobowe prosimy o zamieszczenie dopisku o następującej treści: „Wyrażam zgodę na przetwarzanie danych osobowych moich i mojego dziecka [imię, nazwisko] przez Fundację SMA z siedzibą w Warszawie oraz podmioty z nią współpracujące do celów związanych z naborem do badań klinicznych”.
Branaplam

• 14 maja 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis