Otwiera się możliwość przeniesienia leczenia chorych do Polski

Zamieszczamy odpowiedź firmy Biogen na nasze pismo dotyczące kontynuacji leczenia.

Szanowni Państwo,

W odpowiedzi na Państwa zapytanie pragniemy przekazać najnowsze informacje o programie rozszerzonego dostępu do leku (EAP – Expanded Access Program) na terytorium Belgii.

W roku 2016, w związku z pilną potrzebą włączenia do leczenia najbardziej potrzebujących pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), firma Biogen zdecydowała się sponsorować program rozszerzonego dostępu do leku dla pacjentów spełniających kryteria włączenia z wczesno niemowlęcymi objawami SMA (prawdopodobieństwo rozwinięcia SMA Typu 1). Program został początkowo uruchomiony w placówkach prowadzących badania kliniczne leku nusinersen, a następnie rozszerzony na inne ośrodki i kraje, w których takie programy są dopuszczalne w świetle obowiązujących przepisów prawa oraz mogą zostać fizycznie zrealizowane, uwzględniając przyszłą długoterminową dostępność do leczenia w ramach refundacji. Takiego typu program rozszerzonego dostępu umożliwia dostęp do leczenia chorych, którzy spełniają określone kryteria włączenia do programu.

W Belgii zidentyfikowano pacjentów spełniających kryteria włączenia do programu z wczesno niemowlęcymi objawami SMA (prawdopodobieństwo rozwinięcia SMA Typu 1) i zakwalifikowano ich do leczenia w ramach EAP. W dniu 24 kwietnia 2018 r. program EAP w Belgii został zamknięty, o czym poinformowano odpowiedie placówki. Chorzy aktualnie objęci programem EAP w Belgii mogą w nim pozostać do czasu wydania decyzji refundacyjnej przez władze belgijskie. 

Część chorych objętych programem EAP w Belgii posiada obywatelstwo polskie. Decyzja o ich włączeniu do programu należała w pełni do lekarza i była podejmowana zgodnie z regulaminem danego ośrodka. Ważnym jest, aby w tym miejscu podkreślić, że zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa, firma Biogen nie angażowała się w proces doboru chorych do programu rozszerzonego dostępu. Pacjenci z SMA, niebędący obywatelami belgiskimi, aktualnie uczestniczący w programie EAP w Belgii, prawdopodobnie nie będą kwalifikować się do leczenia refundowanego leku nusinersen na terenie Belgii po jego oficjalnym wprowadzeniu do obrotu. W celu uzyskania dodatkowych informacji pacjenci lub ich opiekunowie powinni skontaktować się z odpowiednimi władzami w Belgii.

Gdy będzie to możliwe, polscy pacjenci zostaną przekierowani do kraju w celu kontynuowania leczenia i opieki w Polsce. Jedyną osobą, która może zająć się przekierowaniem pacjenta jest lekarz obecnie prowadzący EAP dla danego pacjenta. Firma Biogen nie może aktywnie angażować się w ten proces. W celu uzyskania dodatkowych informacji należy skontatkować się z lekarzem prowadzącym terapię. Biogen, gdy zostanie wezwany, podejmie współpracę z odpowiednimi interesariuszami takimi jak lekarze, społeczność chorych z SMA, organy służby zdrowia w celu zapewnienia wszystkim pacjentom leczonym obecnie w ramach EAP w Belgii ciągłość dostępu do leczenia lekiem nusinersen bez zbędnej zwłoki.

Pragniemy też również zwrócić uwagę, że firma Biogen nie może udzielać wskazówek co do postępowania w indywidualnych przypadkach chorych. W celu uzyskania dodatkowych informacji należy kontaktować się z lekarzem prowadzącym.

Jednocześnie Biogen pragnie zapewnić o swoim zaangażowaniu w postępowanie refundacyjne w Polsce w celu przyspieszenia czasu uzyskania refundacji i zapewnienia jak najszerszego dostępu do leku. Chcielibyśmy również wyrazić nasze podziękowanie dla całej społeczności chorych na rdzeniowy zanik mięśni za wsparcie. Dołożymy wszelkich starań, aby zapewnić przejrzystą i bieżącą komunikację. Wrażamy naszą gotowość do udzielania dalszych informacji.

Z poważaniem,

Zespół SMA Biogen

Oryginał listu

Od Fundacji SMA – ważne!

Cieszymy się niesamowicie, jest to coś, na co czekały dziesiątki polskich rodzin z SMA. Dziękujemy lekarzom z obu krajów, firmie Biogen oraz pracownikom Ministerstwa Zdrowia za elastyczność i dobrą wolę.

Przeniesienie jest procesem skomplikowanym i czasochłonnym, wymagającym dużego zaangażowania zespołów medycznych w obu krajach oraz transgranicznego transferu wrażliwych danych osobowych. W najbliższych dniach będziemy kontaktować się indywidualnie z wszystkimi chorymi leczącymi się w Belgii celem ustalenia szczegółów. W międzyczasie prosimy, żeby nie kontaktować się ze szpitalami w tej sprawie, tak aby nie obciążać dodatkowo ich zasobów. Proces ten koordynuje Fundacja i tak, jak pomogliśmy otworzyć drogę do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni za granicą, tak samo obecnie, wspólnie z lekarzami z obu krajów, postaramy się doprowadzić do przeniesienia do Polski wszystkich, którzy sobie tego życzą.

Jednocześnie apelujemy o przekazywanie wsparcia finansowego na naszą działalność – bez środków nie jesteśmy w stanie funkcjonować.

Nusinersen

• 13 maja 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis