Opublikowano dane z EAP nusinersenu w Niemczech

Opublikowano dane naukowe dotyczące efektów leczenia nusinersenem u 61 dzieci z pierwszym typem SMA, które brały udział w Programie Dostępu Rozszerzonego w Niemczech.

Zgodnie z publikacją naukową w Journal of Neuromuscular Diseases, średnia poprawa po 6 miesiącach leczenia nusinersenem wyniosła aż 9.0 punktów na skali CHOP-INTEND, przy czym 44 dzieci doświadczyło poprawy o co najmniej 10 punktów; osiemnaścioro z nich poprawiło się o co najmniej 15 punktów. Dwoje dzieci nabyło umiejętności samodzielniego siedzenia.

Rodzice 28 dzieci (45,9%) określili poprawę motoryki jako znaczną; rodzice 29 dzieci (47,5%) jako niewielką. Troje dzieci zdaniem rodziców się nie poprawiło i tylko jedno dziecko z 61 się pogorszyło. Jedno 5-miesięczne niemowlę zmarło po 60 dniach od rozpoczęcia leczenia na skutek ostrej niewydolności oddechowej.

Po 6 miesiącach 19 dzieci nadal nie wymagało mechanicznego wsparcia oddechu, u sześciorga wprowadzono wentylację nieinwazyjną, u trojga wentylację inwazyjną. U czworga dzieci wentylowanych nieinwazyjnie po 6 miesiącach leczenia można było zmniejszyć czas wentylacji do poniżej 8 godzin na dobę, a u jednego dziecka z łagodniejszymi objawami w dniu 30. całkowicie zaprzestano wentylacji mechanicznej.

Powyższe dane pokazują wpływ leczenia nusinersenem na chorych z SMA typu 1 w codziennej praktyce klinicznej.

Źródło

Nusinersen

• 15 maja 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis