Aktualizacja na temat postępu prac nad branaplamem

Przekazujemy informacje uzyskane od firmy Novartis na temat postępu prac nad branaplamem.

Szanowni Państwo,

W ramach podjętego przez nas zobowiązania do przejrzystszej i bardziej otwartej komunikacji pragniemy przekazać Państwu krótką aktualizację na temat programu rozwoju preparatu branaplam.

Rozwijanie branaplamu jest ważne dla firmy Novartis i kontynuujemy prace nad dostarczeniem go do pacjentów. Branaplam, wcześniej znany jako LMI070, jest doustnym preparatem badanym pod kątem leczenia rdzeniowego zaniku mięśni i znajdującym się obecnie w fazie 1/2 (bezpieczeństwo i skuteczność) w pierwszej postaci SMA. Badanie to jest przeznaczone dla pacjentów z pierwszą postacią SMA młodszych niż 6 miesięcy.

Łącznie do pierwszej części badania fazy 1/2 włączonych zostało 13 pacjentów w sześciu ośrodkach znajdujących się w Belgii, Danii, Niemczech i Włoszech. Na dzień dzisiejszy 8 pacjentów nadal przyjmuje branaplam. W odniesieniu do drugiej części badania, z ogromną radością informujemy, że zwiększamy liczbę państw i ośrodków badawczych. Mówiąc dokładniej, do końca czerwca 2018 roku zamierzamy uruchomić ośrodki w trzech kolejnych krajach.

Mamy w najbliższych planach jeszcze kolejne państwa i ośrodki; wolimy jednak poczekać z ogłaszaniem ich do czasu uzyskania formalnych zgód właściwych organów oraz zgód każdego z tych ośrodków. Otrzymaliśmy też zapytania w kwestii udziału w badaniu od lekarzy z innych państw Europy, co jest dla nas niezwykle budujące. Obecnie nabór trwa we wszystkich dotychczasowych ośrodkach prowadzących badanie. Trwa też wybór i uruchamianie ośrodków w Stanach Zjednoczonych.

Z radością przekazujemy informację o niedawnym osiągnięciu: 23 marca otrzymaliśmy pisemną pozytywną opinię Komisji Europejskiej potwierdzającą dla branaplamu status leku sierocego. Wcześniej, 25 stycznia status leku sierocego nadała amerykańska Agencja ds Żywności i Leków (FDA).

Status leku sierocego w USA i UE ma na celu wspieranie rozwoju leków przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich (tj. występujących w UE u mniej niż 5 osób na 10 000). Oferuje on przedsiębiorcom pewne korzyści w ramach zachęt do prowadzenia prac nad lekami, takimi jak branaplam, przeznaczonymi do leczenia niewielkich grup pacjentów chorych na ciężkie schorzenia.

Novartis jest wciąż bardzo aktywny w szeroko pojętej dziedzinie badań naukowych w SMA. W czasie Międzynarodowego Kongresu SMA w Krakowie przedstawiliśmy potencjalny biomarker SMA. Jak przekazywaliśmy na konferencji, ten biomarker wydaje się być podwyższony u pacjentów z pierwszym typem SMA w porównaniu ze zdrowymi dziećmi. Prowadzimy prace nad zrozumieniem tego biomarkeru i jego potencjału w SMA.

Regularnie dzielimy się informacjami i prowadzimy dialog ze społecznością SMA. Novartis niedawno ogłosił „Zobowiązanie firmy Novartis wobec pacjentów i ich opiekunów”. Stworzone wspólnie z ponad czterdziestoma organizacjami pacjentów, jest mocnym oświadczeniem, że firma nasza zobowiązuje się do uwzględnienia punktu widzenia pacjenta w codziennym działaniu oraz do promowania głosu pacjentów w naszych wewnętrznych dyskusjach i procesach decyzyjnych. Na tej podstawie cieszymy się na możliwość dalszego konstruktywnego dialogu z Państwem – nie tylko aby informować o postępie prac nad branaplamem, ale również aby usłyszeć Państwa opinie na temat tego, jak moglibyśmy podnieść jakość naszych badań klinicznych i ich wyników dla chorych na SMA.

Z poważaniem

Zespół ds. branaplamu

Oryginalny list

Branaplam

• 11 maja 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis