Nowy lek na SMA wejdzie do badań klinicznych jeszcze w tym roku?

Amerykańska firma Scholar Rock otrzymała 47 milionów dolarów na rozwój leków nowej generacji opierających się na czynnikach wzrostu. Leki mają mieć bardziej ukierunkowane działanie, nie wywołujące skutków ubocznych. Obecnie firma koncentruje się na leku na rdzeniowy zanik mięśni.

Jest to bardzo dobra wiadomość dla wszystkich chorych na SMA. Mimo że na świecie istnieje już zatwierdzony lek na rdzeniowy zanik mięśni – nusinersen firmy Biogen – naukowcy nie przestają poszukiwać nowych dróg leczenia tej ciężkiej choroby.

Program badawczy firmy Scholar Rock, SRK-015, ma na celu zwiększenie masy mięśniowej i siły u pacjentów z SMA poprzez hamowanie czynnika wzrostu miostatyny. Miostatynę badano przez dziesięciolecia, biorąc pod uwagę jej rolę w atrofii mięśni. Jednak większość firm – w tym Roche, Biogen i Acceleron Pharma – zajmowało się aktywną formą miostatyny.

Scholar Rock skupia się na utajonej lub nieaktywnej formie miostatyny. Związek SRK-015 jest selektywnym inhibitorem aktywacji miostatyny. Łączy się z nieaktywną formą miostatyny i ogranicza jej możliwości aktywacji i rozkładu masy mięśniowej.

Jak pisaliśmy w zeszłym roku, badania przedkliniczne związku SRK-015 na zwierzętach wykazały znaczny wzrost masy mięśniowej. Teraz dzięki nowym inwestorom program SRK-015 może wkroczyć do badań klinicznych już w pierwszej połowie tego roku. Z nadzieją czekamy na dalsze wiadomości.

Firma Scholar Rock była jednym ze sponsorów Międzynarodowego Kongresu SMA, który odbył się w styczniu 2018 roku w Krakowie.

Źródło

SRK-015

• 13 kwietnia 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis