Nasza wspólna droga do sukcesu

Niedawno społeczność SMA odniosła ogromny sukces: uzyskaliśmy pozytywną rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dotyczącą stosowania NUSINERSENU!

Ta rekomendacja co do pierwszego na świecie leku na SMA w Polsce to zwieńczenie ogromu pracy wielu ludzi. Od prawie dwóch lat członkowie zespołu Fundacji SMA w połączeniu ze środowiskiem medycznym dokładali wszelkich starań, aby to było możliwe.

Jak do tego doszło?

Przypomnijmy: w 2016 roku firma Biogen ogłosiła, że bardzo dobre wyniki badań eksperymentalnych leku nusinersen pozwalają złożyć wniosek o wprowadzenie go na rynek w przyśpieszonym tempie. Jednocześnie do czasu zatwierdzenia leku przez odpowiednie instytucje, producent leku uruchomił program humanitarnego dostępu (EAP) dla chorych z typem 1 (czyli najcięższą postacią SMA). Jednak program ten miał być prowadzony tylko w niektórych krajach. Niestety nie było wśród nich Polski.

Nie odstraszyło to wcale grupy najbardziej zdeterminowanych osób, które nie zważając na trudności, przemierzyły pół Polski, wykonały setki rozmów i zaangażowały innych do działania. I tak z inicjatywy Uli Pawlik, Gosi Bończak i Kamili Górniak powstała Akcja „Tak dla terapii na SMA w Polsce”, w którą włączyła się cała społeczność SMA i nie tylko. Kilkadziesiąt tysięcy wysłanych listów do ówczesnej premier, dziesiątki artykułów w prasie oraz nieustająca obecność w radiu i telewizji pokazały, że jesteśmy zdolni do mobilizacji na wielką skalę.

Jednocześnie w Szwajcarii Fundacja razem z SMA Europe przekonywała dyrekcję firmy Biogen do rozszerzenia programu na inne kraje. W ciągu następnych tygodni Iwona Szafran, Ula i Kacper sporządzili dla firmy Biogen listę szpitali w Polsce, których kierownictwo zgodziło się na wprowadzenie leczenia SMA, a Kamila i Kacper spotkali się z ówczesnymi wiceministrami zdrowia, aby rozmawiać o uruchomieniu EAP w Polsce.

Wkrótce – po przetarciu szlaku przez Anetę i Tomasza Skrzypków oraz dzięki ogromnemu zaangażowaniu prof. Katarzyny Kotulskiej-Jóźwiak – w marcu 2017 roku w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie dziesięcioro dzieci z SMA 1 po raz pierwszy w Polsce rozpoczęło leczenie nusinersenem.

Nie spoczywając na laurach zespół Fundacji ciągle szukał nowych rozwiązań do objęcia leczeniem jak największej liczby chorych. Nie było łatwo. Dzięki życzliwości prof. Laurenta Servais umożliwiliśmy części chorych podjęcie leczenia we Francji. Kilka miesięcy później Centrum Zdrowia Dziecka oraz dwa nowe ośrodki: Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach (doc. Ilona Kopyta) i Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku (doc. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska), po uzyskaniu zgody Ministerstwa Zdrowia oraz firmy Biogen, przyjęły do programu EAP dodatkowo 20 chorych.

W międzyczasie, 30 maja 2017 roku, nusinersen został dopuszczony przez Komisję Europejską na rynek UE pod nazwą handlową Spinraza.

Niedługo po tym Biogen złożył wniosek o refundację leku w Polsce. Nie ustając w działaniach na każdym kroku podkreślaliśmy, jak ważny dla wszystkich chorych na SMA jest dostęp do leczenia, a dzięki ogromnemu zaangażowaniu rodzin chorych objętych programem EAP mogliśmy pokazywać, jak działa lek i że naprawdę jest skuteczny. Teraz niemal co tydzień pojawiały się programy telewizyjne i artykuły prasowe o życiu z SMA i o nadziei związanej z leczeniem. Z ogromnym odzewem spotkała się akcja “O Skok Od Leku 2” w wykonaniu Podniebnej Drużyny Fundacji SMA. Debatowaliśmy na Forum Gospodarczym w Krynicy. Byliśmy obecni na większości kongresów i konferencji o tematyce ochrony zdrowia (klik, klik, klik, klik). Przyjęła nas Pierwsza Dama RP, dla której Tomek przygotował księgę o życiu z SMA. W ramach obchodów Dnia Chorób Rzadkich 2018 pomogliśmy przygotować specjalny dodatek do Rzeczypospolitej poświęcony chorobom rzadkim – oczywiście najpełniej został opisany rdzeniowy zanik mięśni. Sprawialiśmy, że o SMA było słychać wszędzie!

Zorganizowaliśmy też Międzynarodowy Kongres SMA w Krakowie, który odbił się szerokim echem w środowisku medycznym.

Wkrótce wniosek refundacyjny trafił do tzw. oceny technologii lekowej, dokonywanej przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Fundacja SMA postanowiła zaangażować się proces, aby przedstawić nasze stanowisko. W listopadzie 2017 roku Gosia i Kacper wzięli udział w specjalnym szkoleniu w AOTMiT, aby móc jak najlepiej przygotować nasz Zespół do tego trudnego zadania. W styczniu 2018 roku Gosia, Ula i Kacper odbyli spotkanie z Prezesem i ekspertami AOTMiT, aby omówić udział Fundacji w procedurach.

Po opublikowaniu Analizy Weryfikacyjnej Fundacja złożyła w AOTMiT Uwagi do Analizy Weryfikacyjnej, opracowane merytorycznie przez Małgosię Figurską.

Równolegle pracowaliśmy nad zebraniem dowodów na tzw. skuteczność praktyczną leczenia. Na stronie Tak dla terapii na SMA w Polsce Gosia Bończak regularnie pokazywała efekty leczenia nusinersenem. Dzięki materiałom przekazanym przez dziesiątki polskich rodzin biorących udział w EAP powstała dedykowana strona internetowa przygotowana przez Kasię Pedrycz i wykonana przez Gosię Zielińską. Kasia i Paweł Pedryczowie wraz z Ulą i Piotrkiem Ochockim stworzyli krótki film oraz opracowali książeczkę pokazujące efekty terapii w praktyce. Razem z publikacją naukową SMA Europe na temat oczekiwań terapeutycznych europejskich chorych na SMA, opracowaną m.in. przez Patryka Marczuka, oraz danymi naukowymi z leczenia chorych w Paryżu materiały te zostały przekazane członkom Rady Przejrzystości AOTMiT.

17 marca 2018 roku na zaproszenie Prezesa AOTMiT przedstawiciele Fundacji SMA – Kacper i Paweł – pojawili się na posiedzeniu Rady Przejrzystości poświęconym refundacji nusinersenu, by jeszcze raz całym sercem i rozumem przekonywać opiniujących ekspertów o skuteczności leku w całym zakresie choroby. W obradach na naszą prośbę wzięła też udział dr Maria Jędrzejowska, swoim autorytetem podpierając stanowisko naszej społeczności.

Wierzymy w to, że ciężka praca całego Zespołu Fundacji w połączeniu z przekonującą opinią ekspertów medycznych oraz życzliwością decydentów przyczyniły się do nie wykluczającej nikogo ostatecznej rekomendacji Prezesa AOTMiT.

Patrząc wstecz, wszystko to początkowo wydawało się niemożliwe, a jednak wspólnie udało nam się tego dokonać. Podziękowania składamy wszystkim, którzy w jakikolwiek sposób podczas tej długiej, stromej i wyboistej drogi wsparli nas i przyczynili się do tego, w którym miejscu znajdujemy się teraz.

Na naszą szczególną wdzięczność zasłużyli wspaniali lekarze: lek. Karolina Aragon Gawińska, dr n. med. Maria Jędrzejowska, dr hab. n. med. Ilona Kopyta, prof. dr n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, prof. dr n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, prof. dr n. med. Laurent Servais, prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn i dr hab. n. med. Krystyna Szymańska; podsekretarze stanu w Ministerstwie Zdrowia prof. dr n. med. Marcin Czech, dr Krzysztof Łanda i dr n. med. Marek Tombarkiewicz; prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dr n. med. Roman Topór-Mądry oraz przewodniczący Rady Przejrzystości prof. dr hab. n. med. Rafał Niżankowski; dr n. med. Piotr Dębski, Alessandro Marcuzzi i Johanna Friedl-Naderer z firmy Biogen; przyjaciele Fundacji SMA Kasia Kozłowska (prezes PTChNM), Julita Kalisz i Wojtek Kowalczyk; jak również setki Rodzin SMA, które na różne sposoby wspierały Fundację w jej wysiłkach, przyczyniając się do kolejnych sukcesów.

Co prawda to jeszcze nie koniec, przed nami najważniejsze: decyzja refundacyjna, ostateczny kształt programu lekowego oraz standardy opieki, które powinny zostać wdrożone razem z leczeniem. Ale patrząc na to wszystko, co wydarzyło się do tej pory, wierzymy, że wszyscy chorzy na rdzeniowy zanik mięśni w Polsce wkrótce będą mogli podjąć tak długo wyczekiwane leczenie. A my, tak jak do tej pory, damy z siebie wszystko, aby tak się stało, i liczymy na Wasze nieustające wsparcie

NusinersenRefundacjaWydarzenia fundacyjne

• 4 kwietnia 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis