Badanie SUNFISH w Polsce: aktualizacja

W wyniku rozmów z firmą Roche oraz ośrodkami badawczymi zamieszczamy najważniejsze informacje dotyczące badania SUNFISH część II w Polsce.

  • Planowane jest prowadzenie badania SUNFISH cz. II w Polsce w ośrodkach badawczych (szpitalach) w Gdańsku, Poznaniu i Warszawie.
  • Obecnie toczą się wymagane prawem formalności niezbędne do uruchomienia badania w Polsce. Do czasu ich ukończenia nie ma pewności, że badanie zostanie uruchomione w naszym kraju.
  • Z związku z powyższym procedura naboru do tego badania jeszcze się nie rozpoczęła. W imieniu lekarzy pracujących nad uruchomieniem badania prosimy nie podejmować prób kontaktu z ośrodkami do czasu ogłoszenia rozpoczęcia naboru. Maile i telefony otrzymane przed oficjalnym uruchomieniem badania nie będą miały żadnego wpływu na nabór, który będzie prowadzony transparentnie i według z góry ustalonych kryteriów na podstawie polskiego rejestru SMA.
  • W razie terminowego uzyskania wszystkich zgód badanie powinno zostać uruchomione do połowy 2018 roku. O fakcie uruchomienia badania oraz rozpoczęcia naboru w każdym z tych ośrodków będziemy niezwłocznie informować na stronie internetowej.

Przypomnijmy też najważniejsze fakty dotyczące badania SUNFISH:

  1. Badanie SUNFISH, którego celem jest określenie skuteczności doustnego preparatu RG7916, składa się z dwóch części: trwającej od 2016 r. części I oraz obecnie uruchamianej części II. Część I prowadzona jest w czterech państwach Europy (Belgia, Francja, Niemcy, Włochy). Część II ma zostać uruchomiona w większej liczbie krajów, w tym w Polsce.
  2. Badanie SUNFISH część II jest 24-miesięcznym badaniem randomizowanym prowadzonym na zasadzie próby podwójnie ślepej, w którym 2/3 uczestników otrzymuje substancję czynną RG7916, a 1/3 otrzymuje placebo przez okres 12 miesięcy; od 13. miesiąca udziału w badaniu wszyscy uczestnicy otrzymują substancję czynną.
  3. W badaniu mogą wziąć udział dzieci w wieku od 3 lat oraz dorośli w wieku do 25 lat w dniu wejścia do badania, którzy spełniają łącznie wszystkie poniższe kryteria:
    • Rdzeniowy zanik mięśni potwierdzony badaniem genetycznym
    • Umiejętność samodzielnego siedzenia zgodnie z parametrem 9 na skali MFM
    • Wartość parametru A > 2 na skali RULM
    • Brak zaistnienia kryteriów wyłączających, takich jak ciąża, choroba oka, niedawna hospitalizacja z powodu niewydolności oddechowej, stosowanie mechanicznego wsparcia oddechu więcej niż 16 godzin na dobę, historia leczenia innym lekiem na SMA, jakiekolwiek wcześniejsze leczenie chlorochininą i niektórymi innymi lekami, wcześniejsze przyjęcie komórek macierzystych, niedawno przebyty lub planowany zabieg korekcji skoliozy lub miednicy, współwystępujące schorzenia układu trawiennego, kardiologiczne, endokrynologiczne, urologiczne i in.
  4. Udział w badaniu wiąże się z regularnymi, niekiedy kilkudniowymi wizytami w ośrodku prowadzącym.
  5. Chory zawsze zachowuje prawo zrezygnowania z udziału w badaniu bez podania przyczyny.

Wszystkie pytania związane z badaniem SUNFISH cz. II prosimy kierować na adres [email protected].

RG7916

• 31 stycznia 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis