Będzie badanie terapii genowej u chorych z drugą postacią SMA

Firma Avexis ogłosiła, że uzyskała zgodę władz amerykańskich na uruchomienie badania terapii genowej AVXS-101 u dzieci z drugą postacią SMA. W tym badaniu preparat będzie podawany jednokrotnie za pośrednictwem wkłucia dokanałowego.

Zakłada się, że badanie obejmie 27 dzieci z SMA 2 i trzema kopiami genu SMN2 w dwóch kategoriach wiekowych: 6–24 miesiące oraz 2–5 lat. Wysokość dawki będzie zróżnicowana między grupami. Celem badania będzie określenie bezpieczeństwa oraz dawki optymalnej, a także zweryfikowanie hipotezy dotyczącej skuteczności klinicznej preparatu.

Terapia genowa AVXS-101 z założenia ma być stosowana jednokrotnie. Nie ma możliwości powtórnego jej podania, również z powodów immunologicznych (zjawisko odrzucania kolejnych dawek).

Badanie, fazy pierwszej, będzie prowadzone pod nazwą STRONG w jedenastu ośrodkach badawczych na terenie Stanów Zjednoczonych. Według dostępnych nam informacji nie przewiduje się naboru międzynarodowego.

Fundacja SMA pozostaje w regularnym kontakcie z firmą Avexis i m.in. zachęca ich do prowadzenia badań również w Polsce.

Źródło

AVXS-101Terapia genowa

• 14 grudnia 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis