AOTMiT rozpoczął opiniowanie nusinersenu w leczeniu SMA

Do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wpłynął wniosek Ministra Zdrowia o zaopiniowanie nusinersenu do stosowania w ramach programu lekowego „leczenie rdzeniowego zaniku mięśni”. Nareszcie!

W ciągu najbliższych miesięcy Agencja przygotuje opinię dotyczącą wartości leczniczej i ekonomicznej leku. Posłuży do tego wiele źródeł: dostarczone przez producenta dane z badań klinicznych, wnioski z praktyki klinicznej, zlecone opinie ekspertów, a także opinia środowisk pacjentów.

W Fundacji rozpoczęliśmy już przygotowania, aby zająć się merytorycznym opracowaniem i zaprezentowaniem stanowiska społeczności chorych na SMA. Nie jest tajemnicą, że stanowisko to w ogromnym uproszczeniu sprowadza się do podkreślenia, że nusinersen, w pełnej zgodności z jego wskazaniem rejestracyjnym zatwierdzonym przez Europejską Agencję Leków, jest absolutnie i bezdyskusyjnie skuteczny i bezpieczny do stosowania w całym spektrum rdzeniowego zaniku mięśni. Ponadto w pełni zasadne jest ekstrapolowanie niektórych danych z badań klinicznych na te kategorie chorych, gdzie tych danych brakuje. Stanowisko nasze ma poparcie w literaturze, badaniach oraz praktyce klinicznej na całym świecie i będziemy starać się przekonująco je przedstawić w trakcie prac AOTMiT.

Nusinersen (Spinraza®)Refundacja

• 13 grudnia 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis