AOTMiT rekomenduje stosowanie nusinersenu w ramach RDTL u chorych z pierwszą postacią SMA

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał pozytywną opinię dotyczącą refundacji leczenia nusinersenem (lek Spinraza) u chorych z pierwszą postacią SMA w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych.

Oto treść opinii wraz z uzasadnieniem:

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, biorąc pod uwagę kryteria, o których mowa w art. 12 pkt 3-6 oraz pkt 8-10 ustawy z dnia 12 maja 2011 roku o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2017 poz. 1844) opiniuje pozytywnie zasadność finansowania ze środków publicznych leku: Spinraza, nusinersen, roztwór do wstrzykiwań à 12 mg/5ml, we wskazaniu rdzeniowy zanik mięśni typ I (ICD10: G12.0) w ramach ratunkowego dostępu do terapii lekowych.

Uzasadnienie opinii

Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości i odnalezione dowody naukowe uważa za zasadne objęcie finansowaniem nusinersenu we wskazaniu rdzeniowy zanik mięśni typ I (ICD10: G12.0).

W ramach oceny skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa wnioskowanej technologii odnaleziono 2 badania kliniczne II i III fazy porównujące nusinersen z terapią pozorowaną. Wyniki analizy skuteczności klinicznej wskazują na istotne statystycznie różnice na korzyść nusinersenu w zakresie punktów końcowych odnoszących się do przeżycia bez zdarzeń, braku zgonu oraz odpowiedzi funkcji motorycznych wg kryteriów Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders. Mediana czasu do zgonu lub do użycia stałej wentylacji nie została osiągnięta w grupie leczonej nusinersenem, natomiast w grupie kontrolnej wyniosła 22,6 tygodnia. Analiza bezpieczeństwa wykazała, że do poważnych zdarzeń niepożądanych, które wystąpiły u co najmniej 10% pacjentów leczonych nusinersenem należą: zaburzenia oddechowe, niewydolność oddechowa, zapalenie płuc, niedodma, ostra niewydolność oddechowa, zachłystowe zapalenie płuc. Według autorów badań zdarzenia te mogą być prawdopodobnie powiązane z przebiegiem choroby. Dodatkowo mogą wystąpić działania niepożądane związane z podaniem leku przez nakłucie lędźwiowe. Należy mieć na uwadze, że wnioskowanie na podstawie odnalezionych dowodów naukowych jest ograniczone ze względu na brak danych nt. jakości życia pacjentów. Ponadto w badaniu klinicznym II fazy, włączonym do analizy klinicznej brała udział mała liczba pacjentów i badanie zostało przeprowadzone bez grupy kontrolnej, co obniża wiarygodność wnioskowania.

Ocena wpływu na budżet płatnika, przy założeniach dotyczących liczby pacjentów (ok. 150 osób) oraz danych kosztowych i czasu trwania terapii zgodnych z wnioskiem, wykazała, że wydatki płatnika publicznego mogą wynosić ▓▓▓▓▓▓▓ zł netto.

Roczny koszt terapii we wnioskowanym wskazaniu dla jednego pacjenta jest wysoki i został oszacowany na kwotę ▓▓▓▓▓▓▓ zł netto. Jednakże należy mieć na uwadze, że opiniowana technologia dotyczy choroby rzadkiej i może mieć zastosowanie u pojedynczych pacjentów, w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych.

Wytyczne kliniczne wskazują na konieczność multidyscyplinarnego leczenia wspomagającego chorych na rdzeniowy zanik mięśni, jednakże nie odnoszą się do leczenia farmakologicznego.

Według ekspertów klinicznych aktualnie brak jest alternatywnych technologii medycznych (farmakoterapii) rdzeniowego zaniku mięśni. Zalecane jest leczenie zgodne z tzw. standardem opieki, tj. leczenie objawowe. Eksperci kliniczni pozytywnie odnieśli się do stosowania wnioskowanej technologii.

Przypomnijmy, że opinia dotyczy indywidualnych przypadków SMA 1 zgłoszonych przez lekarzy do RDTL i nie gwarantuje leczenia; ostateczną decyzję o zakupie Spinrazy w każdym z tych przypadków podejmie Minister Zdrowia.

Podkreślamy, że nie jest to opinia do wniosku o refundację leczenia nusinersenem w ramach programu lekowego, złożonego niedawno i dotyczącego ogółu chorych z SMA w Polsce; ta opinia ma dopiero zostać wydana w ciągu kolejnych tygodni.

Jednakże fakt wydania pierwszej pozytywnej opinii jest o tyle świetną wiadomością, że skoro refundacja nusinersenu w SMA 1 raz została uznana przez AOTMiT za zasadną, trudno wyobrazić sobie, aby stanowisko Agencji było inne w odniesieniu do standardowego leczenia.

Na wydanie pozytywnej opinii złożyło się wiele czynników. Wymieńmy coraz większą wiedzę o chorobie wśród ekspertów w Polsce i na świecie, rosnącą społeczną świadomość choroby (m.in. dzięki zaangażowaniu naszej społeczności), fakt uruchomienia programu dostępu rozszerzonego w Polsce (tutaj w Fundacji gratulujemy też sobie), a także niezaprzeczalny fakt skuteczności leku Spinraza.

W najbliższych tygodniach nasz fundacyjny Zespół czeka ogromny wysiłek związany z przedstawieniem w AOTMiT i Ministerstwie Zdrowia stanowiska dotyczącego całego spektrum choroby. Apelujemy do Was o wsparcie moralne i duchowe oraz, w miarę możności ale pilnie, finansowe.

Nusinersen (Spinraza®)Refundacja

• 25 grudnia 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis