Komunikat firmy Roche dotyczący badania SUNFISH

Niedawno informowaliśmy o wynikach I części badania klinicznego SUNFISH ujawnionych w trakcie kongresu World Muscle Society odbywającego się w Saint Malo we Francji. W miniony czwartek firma Roche podzieliła się ze społecznością SMA komunikatem na temat postępów nad badaniem SUNFISH. Poniżej znaleźć można jego treść, przetłumaczoną na język polski.

12 października 2017

Komunikat dotyczący badania SUNFISH

Wyniki części I i rozpoczęcie części II

 

Droga Społeczności SMA,

Z radością dzielimy się z Państwem najnowszymi doniesieniami na temat badania SUNFISH substancji RG7916 wśród chorych na SMA typu 2/3 w wieku 2–25 lat. RG7916 jest specyfikiem przyjmowanym doustnie (lub przez rurkę gastrostomijną). Jego działanie polega na modyfikacji splicingu genu SMN2. Badania nad preparatem prowadzone są przy współpracy z PTC Therapeutics oraz organizacją SMA Foundation.

Badanie SUNFISH składa się z dwóch części, gdzie pierwsza część ma na celu dobranie odpowiedniej dawki, zaś część druga ma docelowo ustalić skuteczność RG7916. W przypadku pozytywnych rezultatów wyniki badania mogą zostać wykorzystane w procesie rejestracji preparatu oraz jego dopuszczenia go do użytku wśród pacjentów.

Pierwsza grupa uczestników części I badania SUNFISH przyjmowała RG7916 przez ponad 10 miesięcy. Analiza dotychczasowych danych zaprezentowana została w trakcie kongresu Wolrd Muscle Society we Francji. Analiza ta obejmuje 51 osób, które przyjmowały RG7916 przez przynajmniej 28 dni. Poziom białka SMN zwiększył się u nich około 2,5-krotnie. Poziom ten utrzymywał się przez cały okres badania (do 250 dni). Do tej pory RG7916 pozostaje dobrze tolerowany w przypadku wszystkich testowanych dawek i nikt z uczestników nie zrezygnował z badania z powodu efektów ubocznych.

Dane z części I badania pozwoliły nam ustalić odpowiednią dawkę dla części II SUNFISH. Pierwszego pacjenta zrekrutowano już do części II.

Chcielibyśmy podziękować całej społeczności SMA i wszystkim rodzinom, których bliscy biorą udział w badaniach klinicznych. Państwa zaangażowanie pomogło nam rozpocząć kolejny etap badania nad RG7916 oraz przyczyniło się do postępu w badaniach nad leczeniem SMA.

Jeżeli są Państwo zainteresowani dodatkowymi informacjami na temat programów badawczych w SMA, zachęcamy do odwiedzenia witryn internetowych www.roche-sma-clinicaltrials.com, www.clinicaltrials.gov (słowo klucz: SUNFISH) oraz www.clinicaltrialsregister.eu.

Jeśli pragną Państwo wziąć udział w badaniu SUNFISH, zachęcamy do kontaktu z Państwa lekarzem prowadzącym.

Firma Roche pragnie dokonać przełomu w leczeniu SMA i w mamy zamiar informować Państwa o dalszych postępach w badaniach nad RG7916.

Z wyrazami szacunku,

w imieniu zespołu Roche ds. SMA:

Sangeeta Jethwa
Dyrektor ds. Współpracy z Pacjentami, Choroby Rzadkie
Roche Pharma Research & Early Development
Centrum Innowacji Roche, Bazylea, Szwajcaria

RG7916

• 14 października 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis