Finansujemy badania nad nowymi terapiami

Dzisiaj dokonaliśmy przelewu kwoty 2000 euro na poczet dwóch projektów badawczych w rdzeniowym zaniku mięśni prowadzonych w Niemczech. Projekty te zostały wybrane do dofinansowania w 9. konkursie grantowym SMA Europe i mają na celu lepsze zrozumienie mechanizmów choroby oraz, potencjalnie, opracowanie skuteczniejszego leczenia niż obecnie dostępne. Jest to kolejny wkład naszej polskiej Społeczności SMA w opracowanie skutecznego leczenia.

Projekty, na które przekazaliśmy fundusze, to:

  1. Przywrócenie zaburzonej homeostazy energetycznej w motoneuronach z SMA (Restoring Disturbed Energy Homeostasis in SMA motor neurons). W tym dwuletnim badaniu, kosztującym €150 000, dr Min Jeong Kye z Uniwersytetu w Kolonii sprawdzi, czy przywrócenie homeostazy energetycznej w neuronach ruchowych przy pomocy serii cząsteczek zmieniających poziom komórkowego ATP będzie łagodziło objawy SMA. Projekt ten bazuje na wcześniejszych obserwacjach, w których poziom ATP w motoneuronach z SMA okazywał się znacząco niższy niż w zdrowych motoneuronach (klik).
  2. Terapia skojarzona oligonukleotydami antysensowymi przy użyciu ochrony przed SMA zależnej od SMN i niezależnej od SMN (Combinatorial ASO therapy using SMN-dependent and SMN-independent protection against SMA). W trakcie rocznego stypendium (koszt: ok. 60 000 euro) dr Laura Torres-Benito z Uniwersytetu w Kolonii zbada, czy połączenie leku przywracającego poziom białka SMN (takiego jak np. nusinersen) z preparatem biorącym udział w endocytozie (poprzez zmianę poziomu białka neurocalcin delta) będzie przeciwdziałać zaburzeniom funkcji motoneuronów nawet u chorych z najcięższą postacią SMA. Projekt ten bazuje na wcześniejszym odkryciu zespołu badawczego, którego członkiem jest dr Torres-Benito, zgodnie z którym utrata funkcji przez motoneurony jest wynikiem właśnie zaburzeń w procesie endocytozy (klik).

Dziękujemy wszystkim, których wpłaty pomagają mozolnie posuwać wiedzę na temat SMA do przodu. Jest to dla nas ogromna radość, kiedy na zebraniach zarządu SMA Europe możemy zadeklarować, że polscy chorzy, podobnie jak zagraniczni, również wspierają międzynarodowe wysiłki. Wszystkich, którzy chcą się dowiedzieć, jak przekazać darowiznę z przeznaczeniem na badania naukowe, zapraszamy na tę stronę.

• 12 października 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis