Badanie SUNFISH: RG7916 znacznie zwiększa poziom białka SMN

U chorych z SMA 2 i 3, którzy wzięli udział w badaniu, przyjmowanie preparatu RG7916 zwiększało poziom białka SMN około 2,5-krotnie – pokazują wyniki I części badania klinicznego SUNFISH ujawnione wczoraj w trakcie kongresu World Muscle Society odbywającego się w Saint Malo we Francji.

Jest to bardzo dobra wiadomość. RG7916 jest doustnym preparatem, którego działanie polega na modyfikacji splicingu genu SMN2 w taki sposób, że gen ten zaczyna kodować białko SMN. Wyniki pokazują, że faktyczne działanie preparatu w organiźmie człowieka jest zbieżne z planowanym.

Przypomnijmy, że badanie Sunfish uruchomione zostało w październiku 2016 r. w Belgii, Francji, Niemczech i Włoszech. Obecnie trwa uruchamianie II części badania w znacznie większej liczbie państw.

 

RG7916

• 4 października 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis