W USA rusza decydujące badanie kliniczne terapii genowej

Jakby mało było dobrych wiadomości w ciągu ostatnich tygodni, dzisiaj rano firma Avexis poinformowała publiczne, że uruchamia długo obiecywane decydujące badanie terapii genowej AVXS-101 w pierwszej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.

Badanie uruchamiane obecnie będzie odbywać się na terenie Stanów Zjednoczonych. Jeżeli wyniki potwierdzą spodziewaną skuteczność – o której już pisaliśmy wiele – to następnym krokiem, jak liczymy, może być złożenie o dopuszczenie tej terapii na rynek.

Jeśli ktoś nie pamięta, to terapia genowa działa korygując wadę genetyczną odpowiedzialną za SMA. Korekcja dokonywana jest przy użyciu sekwencji DNA (transgenu) SMN1 zamkniętej w tzw. wektorze (nośniku) wirusowym. Transgen wbudowuje się w komórkę nerowową i zaczyna kodować brakujące białko SMN. Zaletą tej metody jest, że efekt na poziomie komórkowym, w postaci prawidłowej ilości białka SMN, pojawia się bardzo szybko. Dodatkowo, do osiągnięcia trwałego efektu terapeutycznego najprawdopodobniej wystarczy jednorazowa aplikacja preparatu.

Badanie ma objąć co najmniej 15 niemowląt w wieku do 6 miesięcy z genetycznie potwierdzonym rdzeniowym zanikie mięśni mających dwie albo – uwaga! – jedną kopię genu SMN1. Podstawowymi punktami końcowymi badania będą: umiejętność samodzielnego siedzenia w wieku 18 miesięcy oraz samodzielne oddychanie przez co najmniej 8 godzin na dobę po 14 miesiącach od podania preparatu. Badanie będzie uruchomione w 16 ośrodkach klinicznych na terenie Stanów Zjednoczonych.

Firma Avexis nie poinformowała, czy przewidywany jest nabór międzynarodowy. W poprzednim badaniu AVXS-101 brały udział niemowlęta spoza Stanów Zjednoczonych.

W najbliższym badaniu po raz pierwszy ma zostać użyty produkt wytworzony w procesie technologicznym spełniającym wszystkie wymagania tzw. dobrej praktyki produkcyjnej (GMP).

Avexis informuje też, że rozpoczęła rozmowy z amerykańską agencją Food and Drug Administration na temat planowanego badania klinicznego terapii genowej w drugiej postaci SMA, w którym to badaniu preparat AVXS-101 byłby podawany dokanałowo.

AVXS-101Terapia genowa

• 29 września 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis