Rozpoczyna się część druga badania Sunfish

Mamy świetną informację. Pozytywnie zakończyła się część pierwsza badania klinicznego Sunfish i ogłoszono rozpoczęcie części drugiej.

Przypomnijmy, że Sunfish to nazwa badania klinicznego z użyciem preparatu RG7916. RG7916 to przyjmowany doustnie (albo przez sondę żołądkową) środek modyfikujący splicing alternatywny genu SMN2, dzięki czemu gen ten zaczyna produkować normalne ilości białka SMN. Dzięki doustnej metodzie podania, RG7916 jest rozprowadzany i trafia do komórek w całym organiźmie.

Część I badania Sunfish miała na celu określenie, na ile RG7916 jest bezpieczny i tolerowany w różnych dawkach. Badała też działanie RG7916 na organizm (np. mRNA oraz poziom białka SMN). Udział wzięło 51 chorych w wieku 3–25 lat z drugą i trzecią postacią SMA – osób zarówno chodzących, jak i niechodzących. Uzyskane dane pozwoliły na określenie dawki do części drugiej badania, która właśnie się rozpocznie.

Analiza wyników części I zostanie przestawiona na kongresie World Muscle Society w październiku tego roku.

Część II została zaprojektowana celem sprawdzenia bezpieczeństwa i skuteczności stosowania RG7916 w wybranej dawce u niechodzących dzieci, młodzieży i dorosłych z SMA 2 i 3 w wieku 2–25 lat. Jeśli będą pozytywne, wyniki mogą posłużyć do uzasadnienia wniosku o dopuszczenie preparatu RG7916 na rynek jako lek na rdzeniowy zanik mięśni.

Protokół tej części został niedawno zmieniony tak, aby ograniczyć liczbę chorych, którzy będą dostawali placebo. Obecnie na trzech uczestników, dwóch będzie otrzymywało substancję czynną.

Łącznie w części II ma wziąć udział 168 uczestników. Nabór rozpocznie się jeszcze we wrześniu 2017 we Francji i Belgii. Następnie jeszcze w tym roku dołączą Włochy, Szwajcaria, Niemcy i Hiszpania. Ośrodki kliniczne w innych państwach Europy, USA i pozostałej części świata dołączą w dalszej kolejności, po uzyskaniu zgód odpowiednich władz krajowych oraz komisji bioetycznych.

Informując o tym nowym etapie badań, zespół firmy Roche przekazuje podziękowania dla wszystkich chorych, którzy w nich wzięli udział, a także potwierdza współpracę ze społecznością SMA, dzięki której prace związane z tym badaniem mogą tak szybko posuwać się naprzód.

Przypomnijmy, że prace nad preparatem RG7916 zostały zainicjowane i sfinansowane przez SMA Foundation, amerykańską organizację założoną i prowadzoną przez hindusko-amerykańskiego biznesmena, ojca dziewczynki z SMA 1. Obecnie RG7916 rozwijany jest przez konsorcjum, którego członkami są koncern F. Hoffmann-La Roche, firma biotechnologiczna PTC Therapeutics oraz SMA Foundation. Znakomita większość prac nad RG7916 jest prowadzona w Europie przy intensywnym wsparciu ze strony SMA Europe (w tym Fundacji SMA).

Podkreślamy, że Fundacja SMA nie pośredniczy w naborze do badania Sunfish – nabór pozostaje w gestii prowadzących je lekarzy. W świetle posiadanych informacji lekarze w innych krajach mogą nie być skłonni włączać do tego badania chorych spoza grupy swoich pacjentów. Jak już informowaliśmy, dokładamy starań, aby badanie Sunfish zostało uruchomione również w Polsce. Na chwilę obecną nie jeszcze ma decyzji co ośrodków, które będą je prowadziły, ani niezbędnych zgód Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, toteż ewentualne rozpoczęcie w Polsce nastąpi nie wcześniej niż w 2018 r.

Trzymamy kciuki za powodzenie tego tak ważnego badania!

RG7916

• 14 września 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis