Nowy preparat SRK-015 przejdzie do etapu badań klinicznych w SMA

Firma Scholar Rock poinformowała, że związek SRK-015 będzie rozwijany w badaniach klinicznych jako potencjalna terapia na rdzeniowy zanik mięśni. SRK-015 jest selektywnym inhibitorem aktywacji miostatyny – białka odpowiedzialnego za ograniczenie rozwoju mięśni. W momencie wyłączenia genu odpowiedzialnego za jej produkcję mięśnie zaczynają przyrastać znacznie intensywniej. Działanie SRK-015 polega na wzmacnianiu siły i zwiększaniu masy mięśni u osób chorych na SMA.

Firma Scholar Rock zaprezentowała obiecujące wyniki swoich badań przedklinicznych w terapii SMA na konferencji  CureSMA w czerwcu 2017.

Dzięki zahamowaniu aktywności miostatyny stosowanie SRK-015 poprawia funkcjonowanie mięśni i zwiększa ich masę. W badaniach przedklinicznych udowodniono, że SRK-015 selektywnie łączy się z nieaktywną formą miostatyny, co z kolei hamuje jej aktywację bez modyfikacji działania innych cząsteczek. Selektywność jest niezmiernie ważna, ponieważ miostatyna należy do ogromnej grupy bardzo podobnych do siebie białek, które regulują niezliczoną liczbę różnorodnych procesów.

W badaniach na zwierzętach terapia SRK-015 znacząco zwiększała masę ciała badanych zwierząt, szczególnie masę ich mięśni. W modelu imitującym SMA u myszy zastosowano inhibicję aktywacji miostatyny wraz z terapią niwelującą wpływ uszkodzonego genu w SMA i stwierdzono znaczącą poprawę w porównaniu z samą terapią niwelującą uszkodzony gen.

Po owocnych badaniach przedklinicznych firma chce rozpocząć badania kliniczne związku SRK-015 u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Związek SRK-015 jest rozpatrywany jako monoterapia, ale także w powiązaniu z terapiami ukierunkowanymi na niwelację wady genetycznej powodującej SMA, takimi jak np. nusinersen.

Mamy nadzieję, że wspaniałe wyniki badań przedklinicznych przełożą się na równie znakomite wyniki w badaniach klinicznych z udziałem osób z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Źródło

• 5 sierpnia 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis