Pierwsze dane dotyczące preparatu RG7916

Są pierwsze oficjalne informacje z badań klinicznych preparatu RG7916. Jak poinformowała firma PTC Therapeutics, preparat RG7916 zwiększał zawartość białka SMN we krwi o 400%. Nie zaobserwowano również żadnych działań niepożądanych związanych z preparatem.

„Podniesienie poziomu pełnych transkryptów SMN2 u chorych z SMA jest obiecujące i potwierdza, że RG7916 działa na przyczynę choroby” – powiedział dr Stuart W. Peltz, dyrektor zarządzający w firmie PTC Therapeutics.

Przypomnijmy, że RG7916 jest doustnym preparatem opracowanym w celu leczenia SMA przez konsorcjum złożone z firm PTC Therapeutics i Roche oraz amerykańskiej organizacji SMA Foundation. Obecnie trwają trzy badania kliniczne: badanie „Firefish” u niemowląt z SMA 1, badanie „Sunfish” u dzieci i dorosłych z SMA 2 i 3 oraz badanie „Jewelfish” u osób przyjmujących inne leki modyfikujące splicing genu SMN2.

Fundacja SMA aktywnie uczestniczyła w identyfikacji i naborze większości niemowląt obecnie biorących udział w badaniu Firefish w różnych krajach Europy. Od wielu miesięcy prowadzimy też starania, aby badania kliniczne RG7916 zostały uruchomione również w Polsce, i jesteśmy bardzo optymistyczni co do rezultatu naszej pracy.

(Źródło)

RG7916

• 23 lipca 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis