Parę słów na temat dostępności leczenia

Na świecie pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni, Spinraza, stopniowo wchodzi do standardowego leczenia, a poszczególne kraje Europy Zachodniej uruchamiają programy finansowania leczenia SMA z budżetu państwa. Od stycznia 2017 r. lek jest powszechnie dostępny w Stanach Zjednoczonych. We Francji chorzy nie tylko z SMA 1, ale i z SMA 2 mogą zostać objęci finansowanym z budżetu państwa programem wczesnego dostępu do leku. W Niemczech refundowanym leczeniem mogą być objęci chorzy z każdym typem SMA, choć w połowie 2018 r. władze jeszcze muszą przeprowadzić ocenę skuteczności i wartości ekonomicznej leczenia i zadecydować o zakresie dalszej refundacji. Dobre informacje o dostępności leczenia we wszystkich postaciach napływają ostatnio również z Austrii.

Do leczenia wszystkich postaci SMA lek został już dopuszczony nie tylko w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej, ale od niedawna też w Japonii i Kanadzie.

Jest to o tyle pozytywne, że z naszych obserwacji i informacji wyłania się obraz dużej skuteczności stosowania leku Spinraza również w łagodniejszych postaciach SMA. Skuteczność ta jest wysoka szczególnie na wczesnym etapie choroby, kiedy uszkodzenia układu nerwowego oraz tkanki mięśniowej jeszcze się nie pogłębiły, chociaż chorzy z bardziej zaawansowaną chorobą również często odnoszą korzyść. Z niecierpliwością oczekujemy na publikację szczegółowych danych z badań klinicznych nusinersenu w SMA 2 i SMA 3.

Przypomnijmy, że decyzje refundacyjne w odniesieniu do leków w większości państw Europy, w tym w Polsce, zależą od wyników ich urzędowej oceny – oceny obejmującej farmakologię, skuteczność kliniczną, ale też wartość ekonomiczną leczenia (stosunek ceny do korzyści). W Polsce za tę procedurę tzw. oceny technologii medycznej (ang. health technology assessment, HTA) odpowiedzialna jest Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji działająca przy Ministrze Zdrowia.

Fundacja SMA już w zeszłym roku rozpoczęła prace nad włączeniem się w tę procedurę. W tym celu np. wzięliśmy udział w XI Międzynarodowym Sympozjum Evidence-Based Health Care (którego zresztą byliśmy patronem honorowym), pogłębiając naszą wiedzę i nawiązując cenne kontakty.

Całość procedur refundacyjnych w Polsce w przypadku podobnych leków trwa zwykle 1–3 lata, chociaż oczywiście bywają sytuacje jeszcze dłuższego procedowania, a także decyzji odmownych. Decyzja refundacyjna może też obejmować tylko część wskazania rejestracyjnego danego leku (np. osoby w określonym wieku albo spełniające inne warunki kliniczne).

Z tego powodu kluczowe jest, aby ta wartość leczenia została oceniona z uwzględnieniem tzw. efektów leczenia istotnych dla chorego (ang. patient-relevant outcomes). Efektów tych oficjalne skale pomiarów w SMA zwykle nie potrafią dobrze uchwycić, co jest problemem powszechnie znanym pośród specjalistów zajmujących się badaniami w SMA. Aby skwantyfikować te efekty, Fundacja SMA, razem ze SMA Europe, w 2015–2016 r. przeprowadziła projekt badawczy, którego owocem jest publikacja naukowa na temat oczekiwań chorych z SMA 2 i 3 w odniesieniu do efektów leczenia farmakologicznego.

Staramy się więc, aby podobnie jak w innych krajach, również w Polsce wprowadzone zostało leczenie dla wszystkich chorych.

Obecnie nadal skupiamy się na zwiększeniu dostępności leczenia lekiem Spinraza, lekiem o potwierdzonej skuteczności klinicznej, nie zapominając jednak o nowych programach badawczych, które mają szansę dać nam kolejne skuteczne metody leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.

Cieszymy się bardzo z naszych dotychczasowych osiągnięć, które nie byłyby możliwe bez wsparcia duchowego i materialnego ze strony polskiej społeczności SMA. Jeszcze raz dziękujemy wszystkim za przekazywane wpłaty, dzięki którym Zespół Fundacji może działać.

• 30 lipca 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis