Spinraza dla większej liczby chorych w Polsce

Z ogromną radością informujemy, że firma Biogen pozytywnie zareagowała na niezaspokojoną potrzebę leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce, sygnalizowaną nieustannie przez Fundację i współpracujących z nami lekarzy, i zgodziła się dostarczyć Spinrazę (nusinersen) dla dwudziestu kolejnych chorych z SMA 1.

Trzy szpitale, których wnioski o uruchomienie tzw. programu rozszerzonego dostępu do Spinrazy (nusinersenu) zostały dotychczas rozpatrzone pozytywnie, to: Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie, Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach oraz Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku. Leczenie obejmie dzieci pozostające pod opieką tych trzech szpitali.

Lek niestety nie trafi do wszystkich chorych z SMA 1 w naszym kraju. W Fundacji SMA prowadzimy starania, aby szpitale nie stosowały ograniczeń geograficznych. Postulujemy też, aby we wszystkich trzech ośrodkach zastosowano zbliżone kryteria kwalifikacji oparte o aktualną wiedzę medyczną i o dane co do skuteczności leku.

Bieżący nabór nie obejmie dzieci przyjmujących obecnie Spinrazę za granicą.

Program zostanie uruchomiony po uzyskaniu akceptacji Ministra Zdrowia, która jest niezbędna w nowej sytuacji prawnej dopuszczenia nusinersenu na rynek. Jesteśmy przekonani, że Minister jest świadom sytuacji, w jakiej pozostają chorzy na SMA, i udzieli zgody bez zbędnej zwłoki.

Przypomnijmy, że firma Biogen zobowiązała się do zapewnienia leczenia dla wszystkich osób, które wejdą do programu, aż do czasu, kiedy Spinraza będzie dla tych chorych refundowana.

Podkreślamy, że Fundacja SMA nie dokonuje kwalifikacji ani nie ma możliwości udzielania żadnego rodzaju rekomendacji. Nie jesteśmy w stanie udzielać żadnych odpowiedzi w sprawie naboru do programu. Fundacja jedynie postuluje ogólną zasadę, aby leczeniem objęta była jak największa liczba chorych w Polsce, w tym zwłaszcza ci, którzy w świetle obecnej wiedzy naukowej mogą odnieść największą korzyść z szybkiego wprowadzenia leczenia.

Jednocześnie warto pamiętać, że samo leczenie farmakologiczne SMA nie przyniesie większych efektów, jeśli nie będzie szło w parze z właściwą opieką nad chorym – neurologiczną, oddechową, żywieniową, ortopedyczną, a także regularną fizjoterapią. Ze świetnym vademecum opieki w SMA 1 można zapoznać się w sekcji Publikacje.

Nusinersen

• 16 czerwca 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis