Przyspieszamy prace nad RG7916

13 czerwca w Bazylei w Szwajcarii przedstawiciele sześciu europejskich organizacji SMA, w tym Fundacji SMA, odbyli długie rozmowy na temat najbliższej przyszłości preparatu RG7916, znajdującego się obecnie w badaniach klinicznych. Polską społeczność SMA reprezentował prezes Kacper Ruciński.

Wielogodzinne spotkanie zostało zwołane z inicjatywy naszych organizacji, zaniepokojonych opóźnieniami i ujawniającymi się problemami z badaniami klinicznymi Firefish i Sunfish. Dyskusja dotyczyła naboru do obu badań, a także przepływu informacji między Roche, środowiskiem lekarzy i społecznością SMA. Omówiliśmy też zakres i harmonogram prac nad preparatem RG7916 w poszczególnych krajach Europy i świata.

W trakcie spotkania poczyniony został szereg uzgodnień, które w zamierzeniu zminimalizują bariery do dalszego rozwoju tego obiecującego leku na SMA.

Z ogromną radością informujemy, że firma Roche podjęła dezycję o rozpoczęciu prac nad uruchomieniem badań klinicznych preparatu RG7916 w Polsce. Dotyczy to badań Firefish i Sunfish – części drugiej, której globalny start planowany jest na ostatni kwartał bieżącego roku lub na początek 2018.

Decyzja o włączeniu Polski do tych kluczowych badań w SMA jest uwieńczeniem wielomiesięcznych wysiłków całego naszego zespołu. W Fundacji otworzyliśmy już szampana, a teraz na bieżąco będziemy informowali Was na temat postępów w uruchamianiu obu badań w Polsce i na świecie.

Przypomnijmy, że w badaniu Firefish badacze starają się określić bezpieczeństwo i skuteczność preparatu RG7916 u niemowląt z pierwszą postacią SMA (wiek do 210 dni, dwa egzemplarze genu SMN2). Badanie trwa dwa lata, wszyscy uczestnicy od początku otrzymują substancję czynną. Sunfish z kolei bada bezpieczeństwo i skuteczność kliniczną tego samego preparatu u dzieci, młodzieży i dorosłych z SMA 2 i SMA 3 w wieku 2–25 lat, niechodzących. Uczestnicy na początku otrzymują substancję czynną albo placebo, a od 13. miesiąca wszyscy tylko substancję czynną. Oba badania toczą się od ostatniego kwartału 2016 r. we Włoszech, Niemczech, Francji, Belgii i Szwajcarii. Wcześniej bezpieczeństwo preparatu było badane na grupie ochotników na początku 2016 r.

RG7916 jest preparatem modyfikującym splicing alternatywny genu SMN2 tak, aby spowodować zwiększenie produkcji białka SMN przez ten gen. RG7916 ma postać doustnej zawiesiny i jest przyjmowany raz dziennie. Został opracowany we współpracy z PTC Therapeutics i SMA Foundation (USA) w dużej mierze dzięki grantom społeczności SMA. W dotychczasowych badaniach klinicznych nie zaobserwowano żadnych poważnych działań niepożądanych związanych z RG7916.

RG7916

• 15 czerwca 2017


Poprzedni wpis

Następny wpis